普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂,用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。普纳替尼抑制其他的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1、20 nM间;包括:VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和激酶的SRC家族、KIT、RET、TIE2、FLT3的成员。
普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),对BCR-ABL阳性白血病,如急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病有显著的治疗效果,甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。 使用普纳替尼常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压,皮疹,腹痛,疲乏,头痛,干皮肤,便秘,关节痛,恶心,和发热。血液学不良反应包括血小板减少,贫血,中性粒细胞减少,淋巴细胞减少,白细胞减少。
普纳替尼是美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物,于2012年就已经被FDA批准上市,试验表明普纳替尼治疗白血病效果较好,除了效果外,患者针对普纳替尼的价格也是非常关心的。
医伴旅了解,普纳替尼到目前为止还未在中国大陆上市。美国普纳替尼售卖,一盒的价格大概在6万$左右,价格较高,很多患者购买价格较便宜的仿制药,孟加拉珠峰生产的普纳替尼(Ponaxen)是售卖最多的仿制药,规格分两种一种15mg*30片售3000$左右,一种45mg*30片售价8000$左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469