
伊米苷酶(思而赞)已在中国大陆获批上市,但尚未纳入国家医保目录。
伊米苷酶已在国内获得进口药品注册证,但因未进入国家医保药品目录,患者需全额自费,具体价格可因地区、医院采购渠道而异。年治疗费用取决于患者体重和剂量方案。
表现为瘙痒、荨麻疹、血管性水肿、呼吸困难、发绀、心动过速及低血压。
必须在具备心肺复苏条件的医疗机构内启动首次输注,并由熟悉过敏处理的医师全程监护。若发生重度超敏,立即停药并予肾上腺素等抢救;轻中度反应可减慢输注速度、暂停给药,并预先使用抗组胺药或糖皮质激素。治疗首年应定期监测IgG抗体水平。

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常见症状包括寒战、发热、头痛、头晕、恶心、背痛、疲乏、输注部位灼痛或肿胀,亦可见血压波动。
重度IAR须立即停药并支持治疗;轻中度可通过调速、暂停及对症处理控制。
每次输注前应评估生命体征,输注期间及结束后至少观察30~60分钟,既往有严重过敏史者,再次给药需在严密监护下进行。
基于全球戈谢病登记中超500例妊娠暴露数据,未发现伊米苷酶增加重大出生缺陷或流产风险。但妊娠本身可能加重Ⅰ型戈谢病症状,如肝脾肿大压迫子宫、血小板减少致出血,故不建议擅自停药。
少量伊米苷酶可进入母乳,但现有文献及上市后报告未发现对母乳喂养婴儿产生不良影响。仍需权衡哺乳对婴儿的发育获益与母亲治疗必要性,若用药期间哺乳,建议密切观察婴儿反应。
已确立在儿童(含婴幼儿)中治疗Ⅰ型或Ⅲ型戈谢病非中枢表现的安全性和有效性。
65岁及以上Ⅰ型患者疗效与年轻成人相当,但因临床研究纳入老年人数不足,安全性差异尚无法得出确切结论,需密切监测并个体化调整剂量。
参考资料: FDA说明书更新于2024年12月19日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020367
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