MYLOTARG的获批适应症是什么？

MYLOTARG的获批适应症是什么？2017年9月，MYLOTARG得到了美国FDA的批准，用于表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准MYLOTARG用于2岁及以上复发或对初始治疗没有响应的儿童患者。

吉妥单抗（MYLOTARG）是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联药物，2000年首次获得了美国FDA的同意，用于医治表达CD33抗原的复发老年急性髓性白血病。但由于后续临床试验发现这 药未能达到临床试验终点，出于安全考虑， 辉瑞制药2010年将吉妥单抗（MYLOTARG）退市。 

Mylotarg的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受Mylotarg治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受Mylotarg治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位OS分别为4.9个月和3.6个月（HR=0.69 [95%CI: 0.53,-0.90], p=0.05）。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程MYLOTARG治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。