普纳替尼的效果好吗？

临床研究表明对于CP-CML患者，普纳替尼治疗和移植治疗后的24个月总生存率（OS）分别为84%和60.5%，48个月OS分别为72.7%和55.8%，中位总生存率分别为未达和103.3个月。对于AP-CML患者，普纳替尼治疗和移植后的24个月OS和48个月OS均无明显差异，中位OS分别为未达和55.6个月。对于BP-CML患者，普纳替尼治疗后的24个月和48个月OS率低于接受移植治疗的患者，中位OS分别为7个月和10.5个月。类似地，Ph+ ALL患者经普纳替尼治疗后的OS较移植后差，中位OS分别为6.7个月和32.4个月。

在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价普纳替尼的安全性和有效性，参加者用普纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。普纳替尼预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％，FS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。