MYLOTARG治疗白血病效果如何？

2000年5月，辉瑞Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）获得加速批准，作为经历复发的CD33阳性AML老年患者的独立治疗方法，成为首个可用于AML患者的靶向药物。但随后的验证性临床试验因安全性和有效性问题在2010年退出市场，不过辉瑞之后探索了该药物的低剂量临床效果，在2017年9月被FDA重新批准上市，用于新诊断CD33阳性成人AML患者治疗、2岁以上复发性和难治性AML患者治疗。

MYLOTARG治疗白血病效果如何？

在两项独立试验中研究了吉妥单抗（Mylotarg)作为独立治疗的不受威胁性和有效性。前列次试验包括237例新诊断的AML患者，不能耐受或选择不接受强化疗。患者随机接受吉妥单抗（Mylotarg)治疗或权威支持治疗。该试验测量了“总体生存”，或患者自开始试用之日起存活多长时间。接受吉妥单抗（Mylotarg)的患者比只接受权威支持治疗的患者生存时间更长（中位数总体生存期4.9个月vs 3.6个月）。第二次试验是一项单臂研究，其中包括57例经历一次复发的CD33阳性AML患者。患者接受了单一疗程的吉妥单抗（Mylotarg)。该试验测量了多少患者达到完全缓解。在Mylotarg治疗后，26％的患者完全缓解，持续了11.6个月。

我们非常欣喜NICE最终决定向符合条件的急性髓细胞白血病患者推荐使用Mylotarg。为急性髓细胞白血病患者提供了新的治疗希望。