Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)是一种抗体导向肿瘤药,用于治疗成人中新诊断的CD33阳性急性骨髓性白血病(AML),并在成人和儿科患者中治疗复发性或难治性CD33阳性AML 2岁以上。
gemtuzumab ozogamicin是CD33指导的抗体 - 药物偶联物(ADC)。其抗体部分(hP67.6)识别人CD33抗原。小分子N-乙酰γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。
非临床资料表明,gemtuzumab ozogamicin的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合,随后内化ADC-CD33复合物,以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙酰基γ-卡奇霉素二甲酰肼。N-乙酰基γ-卡奇霉素二甲酰肼的激活诱导双链DNA断裂,随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。
Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)曾在2000年作为单独疗法,得到了美国FDA的加速批准,它也是首款获得批准的抗体药物偶联物。然而,后续的临床试验未能继续彰显这款新药的疗效,安全性上也引起了一些担忧,因此辉瑞公司曾主动将它撤下市场。在调整了剂量,并补充了更多数据后,这款创新药物的收益-风险比终于获得认可,重新上市。目前Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)还没有在国内上市,患者了解更多gemtuzumab ozogamicin的药物信息,可以咨询医伴旅。
参考资料: FDA说明书更新于2020年6月16日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761060
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