吉妥单抗在国内获批上市了吗？

2017年9月1日，美国食品药品监督局批准gemtuzumab ozogamicin（音译：吉妥单抗；商品名：Mylotarg）上市，用于治疗被新诊断为CD33阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者。FDA同时还批准该药用于2岁及以上复发性或对初始治疗无反应（难治性）的CD33阳性AML患儿的治疗。最初，吉妥单抗在2000年5月得到加速审批，作为年龄稍大的复发性CD33阳性AML患者的独立治疗方法。但由于接下来的验证性实验不能佐证其临床获益且表现出安全问题，包括较多早期死亡案例，吉妥单抗的生产商主动将其撤市。如今，经过降低推荐用药剂量、设计不同的治疗方案——与化疗药物联合使用或单独使用吉妥单抗，并重新定位患者群体，该药再次获得了FDA的批准。 

 “我们仔细审查了新的剂量方案，结果显示吉妥单抗的治疗带来的益处要大于风险。”FDA卓越肿瘤中心主任以及FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室执行主任Richard Pazdur博士说，“吉妥单抗的历史强调了验证不同剂量、给药时间和给药方式的重要性，特别是对于那些治疗后对不良反应耐受性差的癌症患者。”急性骨髓性白血病（AML）是一种快速进展的癌症，原发于骨髓并导致血液中白细胞的增多。美国国家癌症研究所预计今年将会诊断出约21380例AML患者，10590位患者会因此病失去生命。吉妥单抗是一种靶向治疗药物，含有一种抗体以及与之连接的一种抗肿瘤的细胞毒性药剂。它的作用机制是将抗肿瘤药剂靶向递送至表达CD33抗原的AML细胞中，从而阻断癌细胞生长并致其死亡。遗憾的是，吉妥单抗还未在国内获批上市，在此之前患者可选择美国瑞辉吉妥单抗。