MYLOTARG的效果好吗？

急性髓细胞白血病（acutemyeloid leukemia）是一组异质性疾病，以造血干细胞克隆紊乱为特征，是成年人急性白血病中最常见的类型。2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥珠单抗（Mylotarg）用于治疗成人新确诊的CD33阳性急性髓细胞白血病（AML）、成人复发或难治性AML和2岁及儿科患者的AML。

MYLOTARG的效果好吗？靶向药物MYLOTARG的推出，为临床上具有特殊异常改变的AML患者，以及高危或复发难治患者提供了新的治疗选择。

AML-19试验是一项多中心、随机(1:1)、开放标签的3期研究，对237名患者进行比较，比较吉妥珠单抗单药疗法和最佳支持治疗(BSC)。符合条件的患者新诊断为急性髓系白血病，且1)年龄大于75岁，或2) 61至75岁，世卫组织绩效状态大于2，或不愿意接受强化化疗。诱导期间，第1天给予吉妥珠单抗6 mg/m2，第8天给予吉妥珠单抗3 mg/m2。诱导后无疾病进展或明显毒性迹象的患者作为门诊患者接受连续治疗，最多8个疗程，第1天每4周接受一次Mylotarg2 mg/m2。接受吉妥珠单抗治疗的患者的估计中位总生存期为4.9个月，而接受BSC治疗的患者为3.6个月，危险比为0.69 (95%可信区间:0.53，0.90)。

myLorfrance-1试验一项2期单臂开放性研究，包括57例首次复发CD33阳性急性髓系白血病患者。患者在第1、4和7天接受了3 mg/m2的Mylotarg单疗程治疗。巩固疗法包括每12小时静脉注射阿糖胞苷，持续3天。十五(26%；95%置信区间:16% - 40%的患者在接受单疗程吉妥珠单抗治疗后获得完全缓解。从CR的首次记录到复发或死亡日期，无复发生存率中位数为11.6个月。