新药获甲状腺髓样癌和非小细胞肺癌突破两项性疗法认定

甲状腺髓样癌（MTC）是一种起源于甲状腺C细胞中的罕见肿瘤，约占所有甲状腺癌病例的3-12%，主要病因为RET原癌基因突变，能转移至肺部或骨骼。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予选择性RET抑制剂LOXO-292治疗两类癌症的突破性疗法认定：1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；2）既往接受治疗后病情进展且没有替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。

美国FDA授予LOXO-292突破性疗法认定的依据为：正在开展的I/II期临床研究LIBRETTO-001的数据。该研究是一项开放性、多中心研究，在晚期实体瘤患者中开展，包括RET融合阳性实体瘤、MTC及其他携带RET突变的肿瘤。

甲状腺髓样癌治疗药物——卡博替尼

2012年11月19日卡博替尼（cabozantinib、Cabozanib、Cabometyx）由美国FDA批准上市，用于不可手术切除的恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗。卡博替尼（cabozantinib、Cabozanib、Cabometyx）是一种口服给药的小分子广谱激酶抑制剂，能够有效地抑制多个受体靶点。这些受体均参与到了肿瘤的血管生成、侵入、转移和耐药等一系列进程，可阻断肿瘤细胞发生和发展。

卡博替尼明显地延长了甲状腺髓样癌患者的无进展生存期。一项入组了330名晚期甲状腺髓样癌的三期临床试验，2:1分组，一组接受卡博替尼治疗，一组接受安慰剂治疗，最低随访了42个月，结果显示：卡博替尼明显延长了总生存期（26.6个月vs21.1个月），延长了5.5个月。其中，卡博替尼组中位无进展生存期达到11.2个月，安慰剂组为4个月；其中，有RET基因突变的患者获益更多。

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