曲美替尼的优势是什么？

曲美替尼（trametinib）是一款专治伴有伴有BRAF（鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因）V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤的靶向药物，由葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）生产研发，最早于2013年在美国上市。现今曲美替尼已经成为全球范围内解决伴有基因突变黑色素瘤的首选药物，曲美替尼疗效真的这么好吗？相较于其他药物，曲美替尼的优势在哪？

据一项开放、随机、对照的II期临床试验表明，纳入162例BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化疗治疗，或未接受过BRAF抑制剂或MEK抑制剂治疗。患者中位年龄53岁，男性占57%，超过99%为白种人， BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为85%和15%。所有患者随机分为3组（1∶1∶1），均口服达拉非尼，其中两组再同时口服曲美替尼。主要评价指标为皮肤鳞状细胞癌发生率、无进展生存期、缓解情况，次要指标为总存活期等。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性，平均疗程14个月。结果，2mg 治疗组和对照组的总缓解率分别为76%和54%，其中，CR 分别为9%和4%，PR分别为67%和50%；中位缓解期分别为10.5和5.6个月。皮肤鳞状细胞癌发生率分别为7%和19%， PFS分别为9.4和5.8个月，HR 为0.39（P<0.001）。另外，BRAF变异亚型（V600E占85%，V600K占15%）表现出相似的完全缓解率。这在实验上标明曲美替尼对治疗缓解黑色素瘤确实有显著作用，尤其是与达拉非尼联用，效果更佳。

历经各国药监部门检测以及数年临床实践，曲美替尼的疗效是否真的良好早已定论。现今曲美替尼就是解决伴有基因突变黑色素瘤的理想药物，患者朋友可以放心选用。