鲁索替尼(jakavi)是诺华研制的医治骨髓纤维化的靶向药物,主要是与JAK1点为结合。由于鲁索替尼可通过结合JAK1位点,按捺整个JAK-STAT通路,所以,关于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,不管是不是JAK2V617F骤变,均能取得良好的效果。换句话来说便是,针对JAK12外显子骤变,CALR、MPL等骤变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有效果。
鲁索替尼治什么呢?鲁索替尼是FDA批准的首个医治骨髓纤维化的药物。鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。鲁索替尼(芦可替尼)在2017年3月10日取得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),医治疾病相关脾肿大或疾病相关症状。
随后,Jakafi(ruxolitinib,鲁索替尼)联合皮质类固醇医治类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD),FDA已授予Jakafi医治类固醇难治性急性GVHD的打破性药物资格和孤儿药资格。
2011年11月FDA批准鲁索替尼(jakavi)用于IPSS中危-2和高危组原发性骨髓纤维化(PMF)患者医治。与传统医治药物比较,鲁索替尼医治MF(包含PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF)具有以下优势:①缩脾效果必定;②可显著改善患者的体质性症状负荷;③可延长患者总体生存;④约1/3患者可取得骨髓纤维化程度反转。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192