驮瑞塞尔的获批适应症

驮瑞塞尔（Temsirolimus，商品名：Torisel）是第一款作用于mTOR的抗肿瘤药物。由原惠氏制药公司（现被美国辉瑞公司收购）研发，于2007年5月由美国FDA批准上市，用于治疗肾细胞癌。驮瑞塞尔治疗肾癌的各项临床研究都有很不错的治疗效果，不仅缓解患者的病情，提高患者的生活质量，还延缓了患者的生存期。 

驮瑞塞尔先前在欧盟获准一线治疗至少存在3／6种预后风险因子的成人进行性肾细胞癌。2009年8月27日宣布，欧盟委员会已批准其驮瑞塞尔(temsirolimus／Torisel)一新适应症，即治疗成人复发性和(或)不应性的套细胞淋巴瘤。套细胞淋巴瘤属罕见非何杰金氏淋巴瘤，它虽仅占全部非何杰金氏淋巴瘤病例数的约6％，但其患者的5年存活率却在所有类型淋巴瘤中最低。套细胞淋巴瘤难于治疗，且现治疗选择有限。驮瑞塞尔为哺乳动物雷帕霉素靶的抑制剂，而动物雷帕霉素靶的激酶则是细胞增殖、生长和存活的重要调节剂。 

欧盟委员会是主要依据一项Ⅲ期临床研究数据作出上述驮瑞塞尔新适应症批准决定的。该研究结果显现，相对于由研究者选定的其它单药疗法，接受驮瑞塞尔治疗的复发性和(或)不应性套细胞淋巴瘤患者的中值疾病无进展存活期获得了显著改善(分别为4.8和1.9个月，P=0.0009)。驮瑞塞尔在用于套细胞淋巴瘤治疗试验中的最常发生严重或危及生命的副反应(3和4级)包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和衰弱。