在美国,鲁索替尼(Jakafi)于2011年11月成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月,FDA进一步核准Jakafi用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA核准的首个治疗PV的药物。在欧盟,Jakafi别离于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症,该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。
2017年3月,鲁索替尼被CFDA批准于中国上市,用于骨髓纤维化患者的治疗。
鲁索替尼用于治疗中危或高风险的骨髓纤维化:包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化,原发性血小板增多症继发骨髓纤维化患者。真性红细胞增多症:对羟基脲无应答或不耐受的真性红细胞增多症患者。
鲁索替尼临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,对缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量,延长生存期有很大的帮助,为患者带来新希望。
不过虽然鲁索替尼效果好,但是还是会耐药的,那么鲁索替尼耐药后要怎么办呢?
鲁索替尼耐药后处理方法:
由于每个患者的病情进展,个人体质等多方面的差异,所以每个患者的耐药时间是不能确定的。当患者在服用鲁索替尼的过程中出现耐药时,应及时告知医生,并制定新的治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192