FDA批准瑞维美尼(Revumenib)用于成人及儿童复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病患者

2025年10月24日，Syndax Pharmaceuticals，一家推进创新癌症疗法的商业化阶段生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准瑞维美(Revumenib)用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成人及1岁及以上儿童患者，这些患者没有满意的替代治疗选择。瑞维美尼(Revumenib)此前于2024年获得FDA批准，用于治疗携带KMT2A易位的R/R急性白血病成人及1岁及以上儿童患者。瑞维美尼(Revumenib)是首个也是唯一一个获FDA批准用于治疗携带NPM1突变的R/RAML和携带KMT2A易位的R/R急性白血病的疗法。

首席执行官Michael A.Metzger表示：“我们非常高兴为瑞维美尼(Revumenib)获得第二个适应症，使其成为首个获FDA批准用于成人和儿童多种急性白血病亚型的menin抑制剂。所指示患者群体的广度突显了瑞维美尼(Revumenib)在多种不同类型患者中令人信服且一致的有效性和耐受性。我们进入第二个患者群体的上市推广将大大受益于医生已经对瑞维美尼(Revumenib)非常熟悉，以及在临床试验中治疗远超过1,000名患者和近一年商业使用中获得的积极经验。”

Metzger先生继续道：“我要感谢所有使这次批准成为可能的人，尤其是参与我们试验的患者和临床医生，以及我们敬业的Syndax团队。我们将继续为menin依赖性急性白血病患者创新，并期待引领这一令人兴奋的新治疗类别进入一线治疗。”

北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心白血病研究主任Joshua F.Zeidner医学博士表示：“瑞维美尼(Revumenib)扩大FDA批准标志着急性白血病患者管理的一大进步。首次有一种耐受性良好且有效的靶向口服疗法获批用于R/RNPM1突变AML和R/RKMT2A易位急性白血病。在临床试验和临床实践中观察到的瑞维美尼(Revumenib)令人信服的临床活性，为这两种侵袭性强且难以治疗的血癌开辟了新的标准治疗道路。”

瑞维美尼(Revumenib)的安全性评估基于FDA对241名患者（207名成人患者和34名儿童患者）的分析，这些患者患有携带NPM1突变或KMT2A易位的R/R急性白血病，并在临床试验中接受了瑞维美尼(Revumenib)治疗。最常见的不良反应与瑞维美尼(Revumenib)已知的安全性特征一致。

Blood CancerUnited（前身为白血病与淋巴瘤学会）首席科学官Lore Gruenbaum博士表示：“对于疾病在先前治疗后复发或未改善的NPM1突变AML患者，极其需要新的治疗选择。FDA批准一种精准治疗，选择性靶向驱动这种AML的通路，为患者及其亲人带来了新希望。”

NPM1突变(NPM1m)急性髓系白血病(AML)

NPM1基因突变是AML中观察到的最常见遗传改变，约发生于30%的成人AML患者中。该基因突变在NPM1突变（NPM1m）AML的发生中起关键作用，这是一种侵袭性血癌，与高复发率相关。复发或难治性NPM1mAML患者预后差，存在严重未满足需求。与KMT2A重排急性白血病类似，NPM1mAML高度依赖menin-KMT2A相互作用，已显示破坏这种相互作用会导致某些致白血病基因下调。目前可用的筛查技术有助于诊断NPM1mAML，从而能够识别适合靶向治疗的合格患者。

瑞维美尼(Revumenib)概述

瑞维美尼(Revumenib)是一种口服、同类首创的menin抑制剂，已获FDA批准，用于治疗经FDA授权检测确定的携带赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人及1岁及以上儿童患者。瑞维美尼(Revumenib)还适用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的R/R急性髓系白血病（AML）成人及1岁及以上儿童患者，这些患者没有满意的替代治疗选择。

多项revumenib试验正在或计划在整个治疗领域开展，包括与新诊断NPM1m或KMT2ArAML患者的标准治疗联合使用。

Revumenib此前已获得美国FDA授予的用于治疗AML、ALL和谱系不明急性白血病（ALAL）的孤儿药资格，以及欧盟委员会授予的用于治疗AML的孤儿药资格。美国FDA还授予revumenib用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的R/R急性白血病成人及儿童患者的快速通道资格，以及用于治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病成人及儿童患者的突破性疗法资格。

分化综合征、QTc延长和尖端扭转型室性心动过速（黑框警告）

分化综合征已有报告，可能致命。体征和症状可能包括发热、呼吸困难、低氧、肺部浸润、胸膜或心包积液、体重迅速增加或外周水肿、低血压和肾功能障碍。如果怀疑分化综合征，立即开始皮质类固醇治疗和血流动力学监测，直至症状缓解。

接受瑞维美尼(Revumenib)的患者中发生了QTc延长和尖端扭转型室性心动过速。在治疗前和治疗期间纠正低钾血症和低镁血症。对于QTcF>450毫秒的患者，不要开始瑞维美尼(Revumenib)治疗。如果发生QTc间期延长，中断、降低剂量或永久停用瑞维美尼(Revumenib)。