托夫生(Qalsody)是治疗什么疾病的

托夫生(Qalsody)是美国FDA于2023年通过加速审批途径批准的新型靶向治疗药物，标志着针对特定类型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗进入了精准医学时代。

托夫生(Qalsody)是治疗什么疾病的

1、适应症

托夫生专门用于治疗成人超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。

目标人群：仅适用于经基因检测明确证实存在SOD1基因突变的成年ALS患者。

不适用范围：不适用于非SOD1突变引起的散发性或家族性ALS，也不适用于儿童患者。

2、作用机制

托夫生是一种反义寡核苷酸，它能与SOD1的信使RNA（mRNA）特异性结合，导致mRNA降解，从而减少有毒的SOD1突变蛋白的合成。

托夫生(Qalsody)的用法用量

1、给药途径与剂量

(1)、给药途径：必须通过鞘内注射（腰椎穿刺）给药。此操作必须由经验丰富的医疗专业人员（如神经科医生）在医院或专业医疗中心进行。

(2)、单次剂量：每次注射的固定剂量为100mg（15mL）。

2、治疗方案

(1)、负荷剂量期：治疗开始时，以14天为间隔，连续注射3次（即第1天、第15天、第29天）。

(2)、维持剂量期：完成3次负荷剂量后，转为维持治疗，每28天注射一次。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、漏用剂量处理

(1)、若错过第二次负荷剂量：应尽快补打，并在补打后14天给予第三次负荷剂量。

(2)、若错过第三次负荷剂量或任何维持剂量：应尽快补打，并在补打后28天给予下一次剂量。

托夫生(Qalsody)的药物相互作用

1、药物相互作用特点

目前，关于托夫生与其他药物的临床相互作用研究数据有限，但基于其药理学特性，可以得出以下重要结论：

(1)、与肝酶代谢无关：托夫生主要通过外切核酸酶水解代谢，不是细胞色素P450（CYP450）酶系的底物、抑制剂或诱导剂。因此，它与绝大多数通过肝脏CYP450酶代谢的常用药物（如华法林、多数他汀类药物、多种抗抑郁药等）发生药代动力学相互作用的风险极低。

(2)、与转运蛋白相互作用风险低：体外研究表明，托夫生不是主要药物转运蛋白（如P-糖蛋白）的底物或抑制剂，进一步降低了常见的药物相互作用风险。

2、与其他ALS治疗药物的联用

在关键临床研究中，允许患者同时使用标准的ALS对症治疗药物利鲁唑和/或依达拉奉，研究未发现托夫生与这两种药物存在具有临床意义的相互作用。