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托夫生是什么药?
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托夫生(Qalsody)是一种反义寡核苷酸药物，通过鞘内注射给药。
托夫生(Qalsody)靶向并减少超氧化物歧化酶1(SOD1)蛋白的合成，旨在延缓由SOD1基因突变导致的肌萎缩侧索硬化(ALS)的疾病进展。该药基于对血浆神经丝轻链(NfL)这一神经退行性生物标志物的降低效果，获得了加速批准。
参考资料： FDA说明书获批于2023年4月25日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215887
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