BridgeBioPharma宣布向FDA提交治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的新药申请

2024年2月5日，BridgeBioPharma,Inc.，一家专注于遗传性疾病和癌症的商业化阶段生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗ATTR-CM的研究性药物阿考米迪(Attruby)的新药申请（NDA）。

关于阿考米迪(Attruby)

该申请基于公司旨在评估阿考米迪(Attruby)（一种研究性、新一代、口服给药、高效力的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂）有效性和安全性的三期研究ATTRibute-CM的积极结果。FDA根据《处方药使用者费用法案》设定的目标行动日期为2024年11月29日。FDA亦通知公司，目前未计划召开咨询委员会会议讨论此申请。

“FDA受理我们的NDA申请进行审评，坚定了我们对阿考米迪(Attruby)及其潜力能够为ATTR-CM患者护理做出重要贡献的信心，”BridgeBio心肾部门总裁兼首席医疗官JonathanFox医学博士表示。“我们期待即将到来的审评流程以及在美国获得批准的潜力。同样，随着欧洲上市许可申请被受理以及计划将我们的申请扩展到其他国家和地区，我们致力于使阿考米迪(Attruby)能够惠及患者。”

2023年7月，BridgeBio公布了ATTRibute-CM研究的积极结果，报告了高度统计学显著的结果，其主要终点（一项分层分析，优先顺序为：全因死亡率，其次是心血管相关住院频率，然后是脑钠肽前体N末端激素原较基线的变化，最后是6分钟步行距离较基线的变化）的胜率为1.8（p<0.0001）。阿考米迪(Attruby)耐受性良好，未发现具有潜在临床意义的安全信号。BridgeBio还在2023年欧洲心脏病学会大会和2023年美国心脏协会科学会议上展示了ATTRibute-CM的分析数据。

“作为我们使命的一部分，我们致力于通过在整个病程中为患者及其照护者提供支持来改善淀粉样变性患者的生活。目前存在大量未满足的患者需求，需要更多的治疗选择来帮助填补这一空白。我们对BridgeBio最近获得FDA的NDA受理感到兴奋，我们希望这使我们离阿考米迪(Attruby)成为ATTR-CM群体的可用治疗方案又近了一步，”致力于推动淀粉样变性研究的全球非营利组织AmyloidosisResearchConsortium的总裁兼首席执行官IsabelleLousada表示。