BridgeBioPharma宣布美国食品药品监督管理局（FDA）受理其治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的新药申请（NDA）

NDA提交基于ATTRibute-CM三期研究的积极结果，包括在主要终点（分层分析，优先顺序为：全因死亡率，其次为心血管相关住院频率，再次为脑钠肽前体N末端激素原较基线的变化，最后为6分钟步行距离较基线的变化）上表现出的高度统计学显著性结果，胜率为1.8（p<0.0001）。

阿考米迪(Attruby)的疗效

在ATTRibute-CM研究中，阿考米迪(Attruby)治疗显示出81%的绝对生存率和0.29的观察到的平均年心血管相关住院频率，并且大部分患者在实验室和功能指标上表现出改善

ATTRibute-CM研究结果还表明，接受阿考米迪(Attruby)治疗的患者在全因死亡率和心血管相关住院复合终点上快速获得临床获益

阿考米迪(Attruby)耐受性良好，未发现具有潜在临床意义的安全信号。

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2023年12月5日——BridgeBioPharma,Inc.简称"BridgeBio"或"公司"），一家专注于遗传性疾病和癌症的商业化阶段生物制药公司，今日宣布已向美国FDA提交了用于治疗ATTR-CM的阿考米迪(Attruby)新药申请。该申请基于公司旨在评估阿考米迪(Attruby)（一种研究性、新一代、口服给药、高效力的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂）有效性和安全性的三期研究ATTRibute-CM的积极结果。

"阿考米迪(Attruby)NDA的提交是这种新型、接近完全TTR稳定剂研发历程中的一个重要里程碑。所有证据一致表明，它有可能为ATTR-CM患者提供优于当前治疗选择的重要临床获益，"BridgeBio心肾部门总裁兼首席医疗官JonathanFox表示。"向FDA提交阿考米迪(Attruby)注册申请使我们距离在美国、并随后在全球将其作为一种重要的ATTR-CM治疗选择广泛使用更近了一步。我们向所有参与我们临床试验的患者、他们的家人和照护者、我们敬业的研究人员及其他合作者，以及我们BridgeBio团队表示深深的感谢，是他们共同使这一切成为可能。"

2023年7月，BridgeBio公布了ATTRibute-CM研究的积极结果，报告了高度统计学显著的结果，其主要终点（一项分层分析，优先顺序为：全因死亡率，其次是心血管相关住院频率，然后是脑钠肽前体N末端激素原较基线的变化，最后是6分钟步行距离较基线的变化）的胜率为1.8（p<0.0001）。阿考米迪(Attruby)耐受性良好，未发现具有潜在临床意义的安全信号。