菲达替尼用于治疗中高危原发性骨髓纤维化(MF)及继发于真性红细胞增多症(PV)或原发性血小板增多症(ET)的骨髓纤维化,通过抑制异常造血信号通路,改善脾肿大及相关症状。
菲达替尼尚未在中国大陆正式上市,也未纳入医保,患者可以前往海外购买,日本、美国等已上市国家的授权药房可凭医生处方购买原研药,需提供处方。患者也可以上传处方,选择国内正规线上购药平台购买。
国内部分医疗机构可能开展菲达替尼的临床试验,患者可通过中国临床试验注册中心查询招募信息,符合入组条件者可免费获得药物治疗及医学监测。
菲达替尼的用药方案需个体化调整,以下为建议用法用量。
基线血小板计数≥50×10⁹/L的患者推荐剂量为400mg/日,每日1次口服,可随餐或空腹服用。所有患者需每日补充100mg硫胺素(维生素B1),预防韦尼克脑病。治疗前需检测硫胺素水平,缺乏者需补充至正常后再启动治疗。
与强效CYP3A4抑制剂联用时,剂量需减半至200mg/日。若出现4级血小板减少(<25×10⁹/L)或中性粒细胞减少(<0.5×10⁹/L),需暂停用药至指标恢复,重启时剂量降低100mg/日。治疗期间需每周监测血常规,每月复查肝肾功能。
避免与CYP3A4诱导剂联用,与抗凝药联用需增加凝血功能检测频率,预防出血风险,若需服用二甲双胍,需监测血糖并调整剂量。
规范的日常护理可提升生活质量并降低并发症风险:
患者可选择高蛋白、易消化的食物,如鱼肉、豆腐,避免生冷或未灭菌食品。每日饮水1500-2000mL,预防脱水。若血小板计数较低,避免食用坚硬食物(如坚果),减少口腔黏膜损伤风险。
避免前往人群密集场所,外出佩戴口罩。居家环境定期通风消毒,餐具每日高温杀菌。若中性粒细胞<1.0×10⁹/L,需采用低菌饮食,避免新鲜水果(去皮后可食用)。
菲达替尼需在30°C以下避光保存,原包装未开封时有效期24个月。开封后药片需转移至密封避光瓶,3个月内用完。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=212327