菲达替尼又称Fedratinib、Inrebic,属于靶向JAK2激酶的口服抑制剂,用于治疗中高危原发性骨髓纤维化(MF)及继发于真性红细胞增多症(PV)或原发性血小板增多症(ET)的骨髓纤维化。
菲达替尼原研药由美国施贵宝公司生产,尚未在中国大陆上市,也未纳入医保,以下为价格详情:
原研药规格为100mg×120粒,当前国际市场价格约为2683美元一盒,患者购药需提供医生处方及诊断证明。
原研药研发成本较高,涵盖临床试验、安全性验证及生产工艺优化。骨髓纤维化属于罕见病,患者群体较小,难以通过规模效应降低成本。
用药期间可能出现副作用,以下为常见症状及应对措施。
菲达替尼的副作用需及时识别与干预,以下为关键内容:
部分患者出现腹泻、恶心或呕吐,轻度症状可口服洛哌丁胺(每日≤4次)或昂丹司琼(8mg/次)缓解。严重腹泻(每日≥6次)需暂停用药,静脉补液纠正脱水,并调整剂量至300mg/日。
部分患者发生贫血或血小板减少,血红蛋白<8g/dL时需输血支持,并减少剂量100mg/日,血小板<50×10⁹/L伴出血时,需暂停用药至恢复至基线水平。
ALT/AST升高超过3倍正常值上限时,需停药并予谷胱甘肽保肝治疗。若出现意识模糊、眼球震颤等韦尼克脑病症状,立即停药并静脉注射硫胺素(500mg/日),持续至症状缓解。
规范用药需结合个体情况,以下注意事项需严格遵守。
患者需关注以下关键事项,以免出现不良后果。
所有患者每日需口服100mg硫胺素(维生素B1),预防韦尼克脑病。治疗前需检测硫胺素水平,缺乏者需补充至正常后再启动治疗。若出现共济失调或视力障碍,立即就医。
与强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑)联用时,剂量需降至200mg/日。避免与CYP3A4诱导剂(如利福平)联用,否则可能降低药物浓度70%以上。与二甲双胍联用需监测血糖,必要时调整剂量。
菲达替尼可能升高咪达唑仑、奥美拉唑等药物的血药浓度,联用时需减少后者剂量。药物需在30°C以下避光保存,开封后注意防潮。
免责声明: 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=212327