心肌病药物玛伐凯泰的治疗效果和禁忌症简介

导读：玛伐凯泰（Mavacamten）是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，商品名为迈凡妥。该药物由百时美施贵宝公司开发，主要用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善患者的运动能力和症状。这篇文章主要讲了玛伐凯泰的治疗效果、禁忌症和上市情况等内容。

治疗效果

1、改善心脏功能：玛伐凯泰通过减少肌动蛋白-肌球蛋白桥接，克服HCM心肌过度收缩的特性，从而降低左心室流出道（LVOT）压力梯度，提高患者运动耐力和生活质量。

2、临床症状改善：在EXPLORER-CN研究中，玛伐凯泰治疗的患者显示出Valsalva左心室流出道峰值压差、左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面的改善。

3、减少室间隔减容治疗需求：VALOR-HCM 56周长期扩展研究显示，玛伐凯泰对oHCM患者室间隔减容治疗（SRT）需求的影响，减少了SRT的需求，并改善了LVOT梯度、症状和生活质量、生物标志物水平、超声检测指标。

4、生活质量提升：玛伐凯泰治疗的患者中仅有5例（8.9%）到达主要复合终点，而安慰剂组有10例（19.2%）患者仍符合主要复合终点，表明玛伐凯泰能显著改善患者的健康状况。

禁忌症

左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者不推荐使用。与中等到强烈的CYP2C19抑制剂或强烈的CYP3A4抑制剂同时使用，或停用中等到强烈的CYP2C19诱导剂或中等到强烈的CYP3A4诱导剂可能增加由于收缩功能障碍引起的心力衰竭的风险，因此应避免同时使用。孕妇以及未采取有效避孕措施的育龄妇女应避免使用。注射区域皮肤感染活动期、自身免疫性疾病、瘢痕体质或异物肉芽肿病史等患者也应避免使用。

上市情况

2024年4月30日，百时美施贵宝宣布，心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰胶囊获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。此前，玛伐凯泰已经在美国、澳大利亚、巴西、加拿大、英国、韩国、瑞士、中国澳门地区等地获得监管部门的上市批准。

玛伐凯泰是一种具有创新性和突破性的药物，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。