马伐坎坦(Mavacamten)是一种用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的新型药物。为了在保证疗效的同时降低风险，用药剂量需要根据患者的心脏功能和病情变化进行动态调整。

推荐剂量

成人常规剂量(肥厚型心肌病)

起始剂量：每日一次，5mg。

后续剂量：可调整为每日2.5mg、5mg、10mg或15mg。

最大剂量：每日15mg。

适应症

用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)II–III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者，以改善功能储备和症状。

用药注意事项

不建议在左心室射血分数(LVEF)＜55%时启动或增加剂量。

治疗过程中，患者可能出现心力衰竭，应定期监测LVEF及瓦氏动作左心室流出道(LVOT)梯度。

治疗目标是：瓦氏动作LVOT梯度控制在合适范围，同时维持LVEF≥50%，避免心衰症状。

用药期间需遵循“用药启动”和“维持治疗”的算法。若LVEF＜50%，需按“用药中断”算法处理。

剂量调整

(1)用药启动阶段(仅适用于LVEF≥55%)

起始剂量：每日5mg。

第4、8、12周复查ECHO和临床评估。

若任何复诊时LVEF＜50%：暂停治疗，恢复至≥50%且稳定4周后方可重启。

第4周调整：

LVOT梯度＜20mmHg：降至2.5mg/日。

LVOT梯度≥20mmHg：维持5mg/日。

第8周调整：

当前剂量2.5mg：LVOT梯度＜20mmHg→暂停；≥20mmHg→维持2.5mg。

当前剂量5mg：LVOT梯度＜20mmHg→降至2.5mg；≥20mmHg→维持5mg。

第12周调整：

若第8周因LVOT梯度＜20mmHg已暂停：若LVEF≥50%→可重启2.5mg。

若当前剂量为2.5mg或5mg：进入“维持治疗”阶段。

(2)维持治疗阶段(第12周及以后)

LVEF＜50%：暂停治疗。

LVEF50%–55%：维持当前剂量，3个月后复诊。

LVEF≥55%：

LVOT梯度＜30mmHg：维持当前剂量，前6个月每3个月复查临床情况，每6个月复查ECHO；之后每6个月监测一次。

LVOT梯度≥30mmHg：剂量上调至更高规格(如2.5→5mg)，4周后复查，之后维持8周(除非LVEF＜50%)。

若治疗前LVOT梯度接近正常(约30mmHg)，但运动后≥30mmHg且症状持续：可上调剂量。

(3)用药中断算法

LVEF＜50%：立即停药，每4周复查ECHO，直到LVEF≥50%。

LVEF≥50%后：重启剂量为中断前下一更低规格(最低剂量为2.5mg)。

若在2.5mg/日下再次出现LVEF＜50%：需永久停药。

(4)合并情况处理

合并严重感染或未控制的心律失常：延迟增加剂量，必要时暂停。

(5)与CYP450抑制剂合用

若患者已稳定使用抑制剂：

弱CYP2C19或中度CYP3A4抑制剂→起始5mg/日。

中度CYP2C19或强CYP3A4抑制剂→起始2.5mg/日；若LVOT梯度＜20mmHg→暂停。

若患者已在用马伐坎坦，后续新增抑制剂：

短期使用(≤1周)→马伐坎坦暂停。

长期使用(＞1周)→马伐坎坦降至下一更低剂量，12周后方可考虑上调。

若马伐坎坦剂量已为2.5mg/日：不推荐合并强效抑制剂。

特殊人群用药

肾功能损害：暂无相关数据，目前未明确是否需调整剂量。

肝功能损害：

轻度至中度(Child-PughA或B)：无需调整。

重度(Child-PughC)：暂无数据，调整建议不明确。