马瓦卡坦（Mavacamten）通过特异性调节心脏肌球蛋白的活性，减少肌球蛋白头进入“与肌动蛋白结合”（即产生力量）的状态，从而降低心肌收缩力。这一机制能够有效减轻肥厚型心肌病（HCM）患者的心脏流出道梗阻，并改善心脏充盈压。

马瓦卡坦通过将肌球蛋白总体群推向一种节能、可招募的超松弛状态，减少动态左心室流出道梗阻，进而改善患者的症状和功能能力。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。

药品称呼

通用名：马瓦卡坦（Mavacamten）

商品名：CAMZYOS

适应靶点

心脏肌球蛋白：通过选择性抑制心脏肌球蛋白活性，减少心肌收缩力。

改善心肌收缩与舒张功能：降低左心室流出道梗阻，改善心脏充盈压。

适应症和适应人群

适应症：用于治疗症状性纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者，以改善功能能力和症状。

适应人群：适用于成年患者，其左心室射血分数（LVEF）≥55％，且存在静息状态或诱发后的左心室流出道峰值梯度≥50 mmHg。

规格与性状

规格：胶囊剂，包含2.5 mg、5 mg、10 mg和15 mg四种规格。

性状：

2.5 mg：浅紫色胶囊帽，印有“Mava”和剂量标识。

5 mg：黄色胶囊帽，印有“Mava”和剂量标识。

10 mg：粉色胶囊帽，印有“Mava”和剂量标识。

15 mg：灰色胶囊帽，印有“Mava”和剂量标识。

主要成分

活性成分：马瓦卡坦

辅料：交联羧甲纤维素钠、羟丙甲纤维素、甘露醇等。

用法用量

初始剂量：推荐起始剂量为5 mg，每日一次，不受进食影响。

剂量调整：根据患者临床状态和超声心动图评估结果进行剂量调整。允许的后续剂量为2.5 mg、5 mg、10 mg或15 mg，每日一次。最大推荐剂量为15 mg，每日一次。

治疗中断：如果患者在治疗期间出现LVEF ＜50％或心力衰竭症状，需中断治疗。具体中断和重启方案需根据患者的具体情况制定。

特殊人群

肝功能不全：轻度（Child-Pugh A）至中度（Child-Pugh B）肝功能不全患者无需调整剂量，但需密切监测。

肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量，但需谨慎使用。

不良反应

1、常见不良反应（发生率＞5％）

神经系统：头晕（27％）、晕厥（6％）。

其他：心力衰竭（可能表现为呼吸困难、腿部水肿、胸痛等）。

2、严重不良反应

心力衰竭：马瓦卡坦可能因收缩功能降低导致心力衰竭。治疗前及治疗期间需定期进行超声心动图评估LVEF，如LVEF ＜50％或出现心力衰竭症状，需中断治疗。

注意事项

心力衰竭风险：治疗期间需定期监测LVEF，如出现LVEF ＜50％或心力衰竭症状，需中断治疗。

药物相互作用：避免与中度至强效CYP2C19抑制剂或强效CYP3A4抑制剂联用，以免增加心力衰竭风险。

胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议育龄期女性在治疗期间及停药后4个月内采取有效避孕措施。

CAMZYOS REMS计划：因心力衰竭风险，马瓦卡坦仅通过CAMZYOS REMS计划提供。患者需在该计划下接受治疗并遵循监测要求。

特殊人群用药

孕妇：基于动物实验数据，马瓦卡坦可能对胎儿造成伤害。建议育龄期女性在治疗前确认未怀孕，并在治疗期间及停药后4个月内采取有效避孕措施。

哺乳期妇女：尚不明确马瓦卡坦是否会通过乳汁分泌。建议哺乳期妇女在治疗期间暂停哺乳。

儿童：尚不明确马瓦卡坦在儿童患者中的安全性和有效性。

老年人：65岁及以上老年患者的安全性和有效性与年轻患者相当，无需调整剂量。

肝功能不全：轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但需密切监测。

肾功能不全：轻度至中度肾功能不全患者无需调整剂量，但需谨慎使用。

禁忌症

马瓦卡坦（Mavacamten）在以下情况下禁用：

1、与中等强度或强效的CYP2C19抑制剂，以及强效CYP3A4抑制剂联合使用。

2、与中等强度或强效的CYP2C19诱导剂，以及中等强度或强效的CYP3A4诱导剂联合使用。

药物相互作用

CYP450抑制剂：与弱效CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂联用可能增加心力衰竭风险。如需联用，需降低马瓦卡坦剂量并增加监测频率。

CYP450诱导剂：与中度至强效CYP2C19或CYP3A4诱导剂联用可能降低马瓦卡坦的疗效，需避免联用。

其他药物：马瓦卡坦可能降低某些CYP3A4、CYP2C9和CYP2C19底物的血药浓度，需密切监测。

药物过量

症状：可能包括LVEF降低、心力衰竭、低血压和心搏停止。

处理：立即停用马瓦卡坦，采取医学支持措施维持血流动力学稳定，并监测左心室功能。如在服药后2小时内，可考虑使用活性炭（成人剂量50 g）。

药代动力学

吸收：口服生物利用度至少为85％，达峰时间（Tmax）为1至2小时。

分布：血浆蛋白结合率为97％-98％。

代谢：主要通过CYP2C19（74％）、CYP3A4（18％）和CYP2C9（8％）代谢。

排泄：终末半衰期在CYP2C19正常代谢者中为6至9天，在CYP2C19不良代谢者中延长至23天。

贮存方法

温度：20°C至25°C（68°F至77°F），允许短期存放于15°C至30°C（59°F至86°F）。

防护：原包装密封，避光防潮。

研发公司

Bristol-Myers Squibb Company（百时美施贵宝公司）