马瓦卡坦(Mavacamten)的适应症及注意事项

马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）是由美国施贵宝公司研发的新型心肌肌球蛋白抑制剂，通过选择性结合心肌肌球蛋白别构位点，调节肌球蛋白头与肌动蛋白的结合状态，从而减少心肌过度收缩，改善左心室流出道梗阻。

该药物适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，可显著提升运动耐量，改善呼吸困难、胸痛等症状。

适应症

马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善其功能储备和症状。

用法用量

推荐起始剂量为每日口服5mg，可与食物同服或空腹服用；后续剂量调整时，可选择的剂量为每日口服2.5mg、5mg、10mg或15mg，推荐最大剂量为每日口服15mg。

患者在服用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）期间可能发生心力衰竭。需定期评估左心室射血分数（LVEF）和瓦氏动作（Valsalva）下左心室流出道（LVOT）压差，通过谨慎调整剂量使瓦氏动作下左心室流出道压差达到合适的目标值，同时维持左心室射血分数≥50%，并避免出现心力衰竭症状。

每日给药需数周时间才能达到稳态血药浓度和治疗效果，且代谢相关的基因差异及药物相互作用可能导致药物暴露量出现显著差异。

不良反应

发生率＞5%且高于安慰剂组的不良反应为头晕（27%）和晕厥（6%）。

禁忌症

禁止与以下药物同时使用：

强效CYP2C19抑制剂；

中至强效CYP2C19诱导剂或中至强效CYP3A4诱导剂。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

注意事项

心力衰竭：患者并发其他疾病时，需考虑暂停使用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）。

可能导致心力衰竭或疗效丧失的药物相互作用：需告知患者存在药物相互作用风险（包括与非处方药的相互作用）。

胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育潜力的女性在最后一剂给药后4个月内采取有效的避孕措施。避免与含非炔诺酮类孕激素的复方激素类避孕药同时使用。

特殊人群用药

1、妊娠期用药

基于动物数据，孕妇使用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）可能对胎儿造成伤害。目前尚无关于孕妇使用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）的人体数据，无法评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他母体/胎儿不良结局风险。

妊娠期母体基础疾病本身也会对母亲和胎儿构成风险。应告知孕妇，孕期接触马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）可能对胎儿产生潜在风险。

2、哺乳期用药

目前尚不明确人乳或动物乳中是否存在马伐坎坦，也不清楚该药物对母乳喂养婴儿的影响及对乳汁分泌的影响。

在决定是否进行母乳喂养时，应综合考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲对马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）的临床需求，以及马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）或母体基础疾病可能对母乳喂养婴儿产生的潜在不良影响。

3、有生育潜力的女性和男性

基于动物数据，孕妇使用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）可能对胎儿造成伤害。

建议有生育潜力的女性在马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）治疗期间及最后一剂给药后4个月内采取有效的避孕措施。含有炔雌醇和炔诺酮的复方激素类避孕药（CHC）可与马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）同时使用。但马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）可能会降低其他某些复方激素类避孕药的有效性。

若使用此类复方激素类避孕药，应告知患者在联合用药期间及最后一剂马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）给药后4个月内，额外采用非激素类避孕措施（如避孕套）或选择其他避孕方式。

4、儿科用药

马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

5、老年用药

65岁及以上患者与年轻患者在安全性、有效性和药代动力学方面无显著差异。

6、肝功能损害

轻度（Child-PughA级）至中度（Child-PughB级）肝功能损害患者无需调整剂量。与肝功能正常患者相比，轻度（Child-PughA级）或中度（Child-PughB级）肝功能损害患者的马伐坎坦暴露量（AUC）增加幅度最高达220%。

但通过推荐的剂量调整流程和监测计划，轻度至中度肝功能损害患者无需额外调整剂量。重度（Child-PughC级）肝功能损害对药物暴露量的影响尚不明确。

药物相互作用

弱至中度CYP2C19抑制剂和中至强效CYP3A4抑制剂：可能增加心力衰竭风险。若开始使用此类抑制剂，需降低马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）剂量并加强监测。

负性肌力药物：若开始使用负性肌力药物，或增加负性肌力药物剂量，建议密切医疗监测并评估左心室射血分数（LVEF）。避免特定负性肌力药物组合使用。

药物过量

临床经验与影响

心血管系统影响：可能包括左心室射血分数（LVEF）降低、心力衰竭、低血压，以及药物干预无效的心脏停搏。

神经系统影响：可能包括头晕和晕厥。

病例报告：有1例婴儿意外服用3粒15mg胶囊（共45mg）后死亡的报告；1例成人单次服用144mg后出现血管迷走性反应、低血压和心脏停搏，但最终康复。

处理措施

停用马瓦卡坦胶囊（玛伐凯泰）治疗。

采取医疗支持措施维持血流动力学稳定，并监测左心室功能。

除其他支持措施外，可在服药后2小时内考虑给予活性炭（儿科剂量为1g/kg，成人剂量为50g）；服药6小时后，活性炭的获益可忽略不计。

可考虑联系医生，获取更多药物过量的处理建议。