培米替尼适合所有胆管癌患者吗？

培米替尼并不适合所有胆管癌患者。培米替尼适用于治疗用成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其它重排治疗先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。

培米替尼的适应症

培米替尼(pemigatinib)也叫做佩米替尼，适应症是用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者，并不适合所有胆管癌患者。

培米替尼的作用机制

培米替尼是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂，作用机制是通过抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）的活性阻止肿瘤的生长和扩散。FGFR2融合或重排在胆管癌中是一种特定的分子标记，不是所有胆管癌患者都会检测到这种基因变异。

培米替尼并不适合所有胆管癌患者

只有在胆管癌的肿瘤细胞中存在FGFR2融合或重排的患者，才可能从培米替尼治疗中受益，才可以使用该药物治疗。在开始使用培米替尼之前，医生通常会对患者进行分子检测，以确认存在FGFR2融合或重排。

对于没有存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者来说，培米替尼可能不会有效，因此不能服用该药物进行治疗，需要选择其他治疗方案，比如化疗、靶向治疗、免疫治疗或支持性治疗等，具体治疗方案应由医生根据患者的具体情况进行决定。

培米替尼的疗效

研究背景

成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2基因改变与胆管癌的发病有关。培美替尼是一种选择性、强效的FGFR1、2和3口服抑制剂。该研究评估了培美替尼在既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和抗肿瘤活性，这些患者伴有或不伴有FGFR2融合或重排。

研究方法

在一项多中心、开放标签、单臂、多短、2期研究中，纳入146名至少接受过一次既往治疗且疾病进展的18岁或以上FGFR2融合或重排患者、其他FGF/FGFR突变患者或无FGF/FGFR突变患者。

患者接受初始剂量为13±5mg每日一次的培美他尼，直到疾病进展、不可接受的毒性、撤销同意书或医生决定。

研究结果

经过17.8个月的中位随访，35.5%FGF R2融合或重排患者达到客观缓解，培美替尼在既往接受过FGFR2融合或重排的胆管癌患者中具有治疗潜力。

总结

在二线治疗FGFR2融合或重排难治性CCA中显示出生存获益。如果患有胆管癌，需要使用培米替尼治疗，需要进行FDA批准的检测方法进行基因检测，符合药物适应症后才可在医生的指导下使用该药物治疗， 用法用量谨遵医嘱。

参考文献：

Abou-Alfa GK, Sahai V, Hollebecque A, Vaccaro G, Melisi D, Al-Rajabi R, Paulson AS, Borad MJ, Gallinson D, Murphy AG, Oh DY, Dotan E, Catenacci DV, Van Cutsem E, Ji T, Lihou CF, Zhen H, Féliz L, Vogel A. Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 study. Lancet Oncol. 2020 May;21(5):671-684. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30109-1. Epub 2020 Mar 20. Erratum in: Lancet Oncol. 2024 Jan;25(1):e3. PMID: 32203698; PMCID: PMC8461541.

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