白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他非造血组织和器官,同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第五位。普纳替尼是一种新型激酶抑制剂,结构特征与伊马替尼十分相似。依据最近发布的PACE试验的结论,普纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)患者维持深度、持久的缓解。
体外检测发现,普纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现,当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时,可抑制所有BCR-ABL突变(是CML的使动和核心因素)的亚克隆生长。