pulmozyme儿童用药疗效？

囊性纤维化(CF)患者临床试验中观察到的Pulmozyme最常见不良反应(发生在≥3%接受PULMOZYME治疗而非安慰剂治疗的患者中)包括:声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发热和呼吸困难。关于PulmozymePulmozyme（Dornasealfa）是目前用于临床治疗肺囊性纤维化的重组人DNaseI制剂，通过吸入途径靶向溶解肺泡液中DNA成分。在近年来的新冠肺炎治疗中表现出较好疗效，吸入Dornasealfa患者肺泡灌洗液中DNA-MPO复合物明显减少，氧合指数也有所改善。Pulmozyme的不良反应主要从以下几个研究中体现：安慰剂对照试验1、试验1试验1是一项随机、安慰剂对照的临床试验，针对FVC≥40%的预测患者。在这项试验中，超过600名患者在六个月内每天接受一次或两次PULMOZYME。最常见的不良反应(风险差异≥5%)是嗓音改变。PULMOZYME组和安慰剂组的大多数不良事件的比例相似，这可能反映了潜在肺部疾病的后遗症。在大多数情况下，增加的反应是轻微的，本质上是短暂的，不需要改变剂量。很少有患者出现导致永久停用PULMOZYME的不良反应，并且停用安慰剂(2%)和PULMOZYME(3%)的比例相似。与安慰剂治疗组相比，Pulmozyme治疗组患者出现不良反应的比例更高(大于3%),见表1。2、试验2试验2是一项随机、安慰剂对照试验，对象为接受12周治疗的晚期肺病患者(FVC<预测值的40%)。在该试验中，PULMOZYME的安全性与报道的不太严重的肺部疾病患者的安全性相似(FVC≥预测值的40%)。本试验中报告的不良反应在接受Pulmozyme治疗的患者中比例较高(大于3%),列于表1。表1：在CF临床试验中，与安慰剂相比，Pulmozyme治疗患者的不良反应增加了3%或更多不良反应(任何严重程度)试验1FVC≥40%的预测治疗24周的CF患者试验2FVC<40%的CF患者预计治疗12周安慰剂n=325脉冲QDn=322Pulmozyme投标编号=321安慰剂n=159PulmozymeQDn=161声音改变7%12%16%6%18%咽炎33%36%40%28%32%鲁莽的7%10%12%1%3%喉炎1%3%4%1%3%胸痛16%18%21%23%25%结膜炎2%4%5%0%1%鼻炎差异小于3%24%30%FVC减少差异小于3%17%22%预测值的≥10%差异小于3%发热差异小于3%28%32%消化不良差异小于3%0%3%呼吸困难(当报告为严重时)差异小于3%12%17%在对照试验中观察到的安慰剂和PULMOZYME治疗患者的死亡率相似。死亡原因与囊性纤维化的进展一致，包括呼吸暂停、心脏骤停、心肺骤停、肺心病、心力衰竭、大咯血、肺炎、气胸和呼吸衰竭。其他实验在98名3个月至10岁的囊性纤维化儿童患者(65名3个月至<5岁，33名5岁至≤10岁)中，研究了每天服用2周吸入2.5mgPulmozyme的安全性。PARI宝宝可重复使用雾化器(使用面罩而不是吹口)用于在整个治疗期间无法证明有能力通过口腔吸入或呼出的患者(54/65，83%的年轻患者和2/33，6%的老年患者)。总的来说，不良反应的性质与安慰剂对照试验中看到的相似。与较大年龄组相比，较小年龄组报告咳嗽的患者人数更多(29/65，45%比10/33，30%)，报告中度至重度咳嗽的人数也更多(24/65，37%比6/33，18%)。与较大年龄组相比，较小年龄组中报告鼻炎的患者人数较高(23/65，35%比9/33，27%)，报告皮疹的人数也较高(4/65，6%比0/33)。过敏反应尚无因使用Pulmozyme引起过敏反应的报告。已经观察到轻度至中度荨麻疹和轻度皮疹，并且是短暂的。在所有的研究中，一小部分(平均2-4%)接受PULMOZYME治疗的患者产生了针对PULMOZYME的血清抗体。这些患者均未出现过敏反应，血清抗溶菌酶抗体的临床意义尚不清楚。热文推荐：索尼德吉(Sonidegib)的适应证,用法用量,剂量调整及注意事项？

Pulmozyme在治疗囊性纤维化方面效果明显。囊性纤维化是一种常染色体隐性多系统进行性疾病，导致各种器官的粘液变得粘稠。这种疾病主要影响患者的上下呼吸道，导致长期肺部感染，并随着时间的推移限制呼吸能力。 Pulmozyme是一种稀释粘液的吸入药物，用于管理和治疗囊性纤维化。它已被证明可减少用力肺活量(FVC)大于预测值40%的选定患者的呼吸道感染。 囊性纤维化 囊性纤维化是一种由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因变异定义的遗传性疾病，CFTR蛋白功能缺失或降低与多器官功能障碍和预期寿命缩短有关。在美国患有囊性纤维化的人中，大约85.5%具有基因变体F508del。F508del基因变异患者的囊性纤维化表现始于婴儿期，表现为脂肪泻、体重增加不良和呼吸系统症状(咳嗽、喘息)。随着囊性纤维化患者年龄的增长，慢性呼吸道细菌感染会导致肺功能丧失和支气管扩张。随着包括美国在内的多个国家普及新生儿筛查，许多囊性纤维化患者在诊断时无症状。 Pulmozyme治疗囊性纤维化的效果 Pulmozyme目前被用作粘液溶解剂来治疗囊性纤维化的肺部疾病(发病率和死亡率的主要原因)。它能够降低肺部粘液的粘度，促进分泌物的清除。 研究结果显示，Pulmozyme可以改善囊性纤维化患者的肺功能，并减少呼吸道症状的恶化。在一项包含968名囊性纤维化患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中，每天一次和每天两次给予Pulmozyme可以将经年龄调整的呼吸系统恶化风险分别降低28%（P=0.04）和37%（P<0.01）。在另一项为期6个月的随机对照试验中，Pulmozyme治疗患者的肺部恶化有所减少。同时，一项持续1年的随机对照试验表明，与安慰剂相比，Pulmozyme可以改善囊性纤维化患者的肺功能。 此外，15项试验比较了Pulmozyme与安慰剂或无Pulmozyme(2447名参与者)，两个比较每日Pulmozyme与高渗盐水(32名参与者)，一项研究比较了每日Pulmozyme与高渗盐水和隔日Pulmozyme(48名参与者)。一项研究比较了Pulmozyme和甘露醇以及两种药物的组合(38名参与者)。与安慰剂或未治疗相比，Pulmozyme在一个月、三个月，六个月和两年。在长达两年的试验中，Pulmozyme可能减少了肺部恶化的数量(中等质量的证据)。 另一项试验(43名儿童)显示，与高渗盐水相比，Pulmozyme可能导致FEV1的更大改善(低质量证据)，一项试验(23名参与者)报告Pulmozyme和甘露醇或Pulmozyme和Pulmozyme加甘露醇之间的肺功能差异很小或没有差异(低质量证据)。一项试验(23名参与者)发现，与Pulmozyme加甘露醇相比，Pulmozyme可改善生活质量(低质量证据)。 Pulmozyme的不良反应 Pulmozyme的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎等，其中一些症状可能会影响到患者的治疗依从性和生活质量。 不良反应处理措施 1、声音改变：对于声音改变，可以尝试通过休息或减少剂量来缓解。对于咽炎，患者应该多喝水保持喉咙湿润，缓解喉咙疼痛和不适，避免摄入刺激性的食物和饮料，如辣椒、酒精等。如果症状持续或加重，应该立即停止使用Pulmozyme，并咨询医生进行诊断和治疗。 2、皮疹：用药期间注意保持皮肤清洁、卫生、干燥，避免用手抓挠，以免引起继发感染。也可在医生的指导下使用一些抗过敏药物，如扑尔敏、氯雷他定等，如果皮疹严重可能需要使用全身性药物，如激素等。 总结 因此，对于囊性纤维化患者来说，使用Pulmozyme治疗需要综合考虑其疗效和安全性。患者在使用该药物时应该严格遵循医嘱，同时关注自身的临床表现和不良反应情况，如有不适需及时就医。 参考文献 Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5. PMID: 33735508; PMCID: PMC8094421.

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)最常见的不良反应包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、发热、消化不良呼吸困难等，需要根据不同的副作用进行针对性的处理缓解不适症状，但是如果出现严重的副作用，应及时到医院就诊。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme) Pulmozyme是一种重组脱氧核糖核酸酶，适用于囊性纤维化(CF)患者的标准治疗，以改善肺功能。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的副作用 Pulmozyme的副作用主要包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、发热、消化不良、呼吸困难等，其中呼吸困难是比较严重的副作用。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂副作用的处理措施 1、咽炎：患者应该多喝水保持喉咙湿润，缓解喉咙疼痛和不适，避免摄入刺激性的食物和饮料，如辣椒、酒精等，这些食物会刺激喉咙加重原有的不适症状。如果症状持续或加重，应该立即停止使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，并咨询医生进行诊断和治疗。 2、皮疹：用药期间注意保持皮肤清洁、卫生、干燥，避免用手抓挠，以免引起继发感染。也可在医生的指导下使用一些抗过敏药物，如扑尔敏、氯雷他定等，如果皮疹严重可能需要使用全身性药物，如激素等。 3、发热：可通过温水擦拭、贴退热贴、冰敷等方法进行物理降温，如果体温进一步升高，可遵医嘱使用布洛芬、对乙酰氨基酚等退热药物治疗，服药后应多喝水促进机体新陈代谢。 4、消化不良：建议避免食用不易消化的食物，避免暴饮暴食，细嚼慢咽，饮食定时定量，进食后不要立即平躺，可通过散步等方式促进肠道蠕动，促进食物消化，也可以采取局部的按摩方式，适当顺时针按摩腹部能够调节胃肠道，改善消化功能。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂可能会引起严重的副作用，如血液系统严重不良反应、呼吸困难、过敏反应等。如果症状严重或持续加重，应立即就医，避免自行处理。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的疗效 雾化阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂先前已被证明可增加肺功能，并减少肺功能中度至重度降低的囊性纤维化(CF)患者的呼吸症状恶化。在一项为期一年的研究中，未治疗组的阳性培养数(82%)显著高于治疗组(72%)。 与未治疗组的0.9%相比，治疗组的肺功能(FEV1)显著增加了7.3%。长期阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗对无慢性下呼吸道感染的CF患者有益，可减少对抗生素的需求，改善肺功能。 相关热文推荐：妥布霉素吸入溶液治疗铜绿假单胞菌感染的疗效？

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)是在治疗肺囊性纤维化(CF)方面的一项重要进展，也是30年来第一个治疗这种疾病的新药。本品是从哺乳动物胰腺或溶血性链球菌培养基中分离提取的酶制品，随着生物技术的进展而开发的，现多为天然人脱氧核糖核酸酶（也称DNA酶或重组人DNA酶）的重组形式，它含有260个氨基酸，在排列顺序上与天然人的DNA酶完全一样。那么，Pulmozyme的作用及功效是什么？ Pulmozyme的作用 PULMOZYME是重组人脱氧核糖核酸酶I(rhdna酶)，一种选择性切割DNA的酶。在临床前体外研究中，PULMOZYME水解CF患者痰液中的DNA，并降低痰液粘弹性。在CF患者中，粘性脓性分泌物滞留在气道中会导致肺功能下降和感染加重。脓性肺分泌物含有非常高浓度的细胞外DNA，这些细胞外DNA是由响应感染而积聚的变性白细胞释放的。 Pulmozyme的功效 伦敦皇家Brompton医院肺纤维化科主任Margaret Hodson博士说: Pulmozyme尽管不能治愈肺纤维化,但能显著提高患者的生命质量。 一位18岁男子患肺纤维化长达4年,在服用Pulmozyme 4个月后,症状明显改善,他能参加体育活动和一些体力活动,而不感到气喘。Hodson博士又指出,参加为期6个月的Pulmozyme期临床试验的患者,其后又继续使用Pulmozyme 6个月,他们的肺功能得到改善,这与持续使用Pulmozyme有关。 相关热文推荐：帕利珠单抗的用法用量？ https://www.1blv.com/newsDetail/120855.html