pulmozyme儿童用药疗效？

Pulmozyme

pulmozyme是一种稀释粘液的吸入药物，用于管理和治疗囊性纤维化。已被证明可减少用力肺活量(FVC)大于预测值40%的选定患者的呼吸道感染。

pulmozyme在体外增加了CF痰的可倾倒性并降低了其粘弹性，并且在动物模型中增加了其粘膜纤毛的可运输性。

短期(10天)I期和II期临床试验表明，pulmozyme在改善患有轻中度肺部疾病的临床稳定型CF患者的肺功能方面是安全、有效的，FVC≥预测值的40%。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种常染色体隐性多系统进行性疾病，导致各种器官的粘液变得粘稠。这种疾病主要影响患者的上下呼吸道，导致长期肺部感染，并随着时间的推移限制呼吸能力。

pulmozyme儿童用药疗效

研究目的：呼吸道粘液阻塞是儿科重症监护病房(PICU)患儿面临的主要挑战，评估粘液溶解药物pulmozyme治疗PICU非囊性纤维化疾病的证据和当代应用。

研究方法：为了进行质量评估和数据综合，仅纳入了随机对照试验(RCT )，这些试验在PICU的危重儿科患者(< 18岁)中比较了pulmozyme与标准治疗或安慰剂。

研究结果：pulmozyme导致机械通气持续时间减少约1天，减少36%。有证据表明，与安慰剂相比，在为期一个月至两年的试验中，使用 pulmozyme治疗囊性纤维化患者可改善肺功能，在6个月或更长时间的试验中，肺部恶化有所减少。

pulmozyme治疗一个月以上与CF患者肺功能的改善有关，持续六个月的试验结果也显示了同样的效果。为期两年的治疗(基于一项试验)显著改善了儿童的FEV(1)，并且感染性恶化的风险没有显著降低。

在随机对照试验中，声音改变和皮疹似乎是唯一报告频率增加的不良事件。

参考文献：

den Hollander B, Linssen RSN, Cortjens B, van Etten-Jamaludin FS, van Woensel JBM, Bem RA; Dutch Collaborative PICU Research Network. Use of dornase alfa in the paediatric intensive care unit: current literature and a national cross-sectional survey. Eur J Hosp Pharm. 2022 May;29(3):123-128. doi: 10.1136/ejhpharm-2020-002507. Epub 2020 Oct 29. PMID: 33122405; PMCID: PMC9047925.

相关热文推荐：巯嘌呤片副作用缓解方法？