阿伐普替尼说明书，阿伐普替尼的作用和功效

2021年阿伐替尼经中国国家药品监督管理局的批准在中国上市，适应症为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，2023年，ASCO大会如期召开，大会中公布了阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据，跟随小编一起来了解一下吧~ 在讲解阿伐替尼之前，我们先来了解胃肠道间质瘤的大概信息。 胃肠道间质瘤的基本信息 胃肠道间质瘤(GISTs)指原发于胃肠道、大网膜和肠系膜的c-KIT(CD117，干细胞因子受体)染色阳性的梭形细胞或上皮样细胞的一组间叶源性肿瘤，可以发生在胃、小肠、食管、结直肠以及肠系膜、肝等部位，需要注意的是，患者早期一般无明显的症状，因此容易导致疾病诊断的延误，随着疾病的进展，肿瘤侵袭了不同的不同的部位表现出多样的临床症状，常见临床症状有恶心、呕吐、上腹痛、贫血、肿块与上胃肠道出血等（1）。 胃肠道间质瘤图片 来源于百度 如有侵权请告知 胃肠道间质瘤药物治疗一般有伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼等，不过这些药物尤其是伊马替尼对于PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤患者效果不佳，但阿伐替尼（泰吉华）的出现使得这一现象得到了缓解。 阿伐替尼（泰吉华）的一些简介 阿伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向KIT D816V、PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17和17突变体，PDGFRA和KIT的某些突变可导致这些受体的自磷酸化和组成性激活，从而促进肿瘤和肥大细胞的增殖，阿伐替尼通过靶向阻止这些突变来达到治疗疾病的目的。 阿伐替尼早在2020年1月份就经过了美国FDA批准在美国上市，距今为止，已经获批了三项适应症，分别为： 1、PDGFRA外显子18突变阳性不可切除或转移性胃肠间质瘤 此药适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变(包括PDGFRAD842V 突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者 2、晚期系统性肥大细胞增多症 此药适用于患有晚期系统性肥大细胞增多症的成年患者，晚期系统性肥大细胞增多症包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病 使用限制：不建议将阿伐替尼片用于治疗血小板计数低于50X109/L的晚期系统性肥大细胞增多症患者 3、惰性系统性肥大细胞增多症 适用于治疗患有惰性全身性肥大细胞增多症(ISM)的成年患者 使用限制：不建议将阿伐替尼片用于治疗血小板计数低于50X109/L的惰性全身性肥大细胞增多症患者 在2021年3月份经过中国国家药品监督管理局的批准在中国上市，暂时只获批了用于治疗胃肠道间质瘤的适应症。 阿伐替尼正面实拍 医伴旅供应 阿伐替尼在多国获批治疗胃肠道间质瘤的适应症，可见对于该疾病的治疗效果不错，近日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会召开，大会上公布了阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据，跟随小编一起来具体来了解一下吧。 阿伐替尼治疗胃肠道间质瘤的最新数据公布 1、试验目的 DGFRA D842V突变发生在5-10%的胃肠道间质瘤(GIST)中，之前批准的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)对这种突变无效，因此，患者的预后很差。NAVIGATOR全球研究（NCT02508532）是一项I期、开放标签的临床研究，试验目的是评价阿伐替尼（泰吉华）在该患者人群中的疗效和长期安全性（2）。中国桥接试验（NCT04254939,CS3007-101）是一项由李健教授领衔的多中心开放标签的一项研究，目的在于评价阿伐替尼（泰吉华）对中国胃肠道间质瘤的安全性、药动学及治疗效果。 2、试验结果 ASCO公布的事后分析数据包括160名KIT突变晚期胃肠道间质瘤患者，其中131名患者来自NAVIGATOR研究，29名患者来自CS3007-101研究。NAVIGATOR研究数据截止日期为2021年3月31日，CS3007-101研究数据截止日期为2021年6月30日，中位随访时间为22.0个月。 结果显示：在晚期胃肠道间质瘤患者中 （1）中位无进展生存期：阿伐替尼（泰吉华）针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变的患者的为9.1个月，针对携带其他KIT突变的患者的中位无进展生存期为3.4个月（3） （2）客观缓解率：阿伐替尼（泰吉华）针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变的患者的客观缓解率为31.4%，针对携带其他KIT突变的患者的客观缓解率为12.1%（3） 阿伐替尼（泰吉华）治疗晚期胃肠道间质瘤的试验结果 3、试验结论： 阿伐替尼（泰吉华）在携带 PDGFRA D842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中普遍耐受良好并显示出优良的抗肿瘤活性（3）。 阿伐替尼（泰吉华）在中国患者中的疗效在以上试验中得到了证实，小编相信，在不久的将来，阿伐替尼的其他适应症也会被证实在中国患者中有效，造福更多的中国患者。此外，在2023年的ASCO大会中，阿法替尼的最新试验数据公布只是一小部分内容，关于ASCO大会的内容还有很多，小编也撰写了几篇内容供大家阅读，有兴趣的可以驻足停留阅览哦~ 李健教授 美国微生物学会的当选院士 是莫纳什大学生物医学发现研究所抗菌系统药理学实验室的负责人 Web of Science 药理学和毒理学领域的高被引研究员 参考文献 1、沈琳,李健,秦叔逵,等.中国胃肠间质瘤诊断治疗共识(2013年版)[J].临床肿瘤学杂志, 2013.DOI:CNKI:SUN:LCZL.0.2013-11-017. 2、Jones RL, Serrano C, von Mehren M, George S, Heinrich MC, Kang YK, Schöffski P, Cassier PA, Mir O, Chawla SP, Eskens FALM, Rutkowski P, Tap WD, Zhou T, Roche M, Bauer S. Avapritinib in unresectable or metastatic PDGFRA D842V-mutant gastrointestinal stromal tumours: Long-term efficacy and safety data from the NAVIGATOR phase I trial. Eur J Cancer. 2021 Mar;145:132-142. doi: 10.1016/j.ejca.2020.12.008. Epub 2021 Jan 16. PMID: 33465704; PMCID: PMC9518931. 3、Li J, Zhang X, Deng Y, Wu X, Zheng Z, Zhou Y, Cai S, Zhang Y, Zhang J, Tao K, Cui Y, Cao H, Shen K, Yu J, Zhou Y, Ren W, Qu C, Zhao W, Hu J, Wang W, Yang J, Shen L. Efficacy and Safety of Avapritinib in Treating Unresectable or Metastatic Gastrointestinal Stromal Tumors: A Phase I/II, Open-Label, Multicenter Study. Oncologist. 2023 Feb 8;28(2):187-e114. doi: 10.1093/oncolo/oyac242. PMID: 36477870; PMCID: PMC9907038.

阿伐普替尼主要用于治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)，于2020年在美国上市，是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂，可延长患者的生存期，提高患者的生活质量。 那么，阿伐普替尼的副作用大吗？ 阿伐普替尼是有副作用的，便秘，皮疹和头晕，水肿(肿胀)，恶心，疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，腹痛等是阿伐普替尼主要的副作用。推荐的阿伐普利尼剂量为空腹口服300 mg，每天一次，饭前至少一小时或饭后两小时，患者用药期间注意自身反应，如果不耐受，及时联系医生，采取新的治疗方案。 那么，阿伐普替尼疗效如何？纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者进行的NAVIGATOR（NCT02508532）临床试验，使用阿伐普替尼治疗后，结果显示，患者的部分缓解率为77％，完全缓解率为7％，ORR为84％；对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，完全缓解率为8％，ORR为89％，部分缓解率为82％。61％的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应。可见阿伐普替尼治疗效果显著，已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：促甲状腺素α（Thyrogen）是什么药？治疗期间需注意什么？

被授予“快速通道”称号和“孤儿药”称号的阿伐普替尼于2020年1月在美国上市，用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者。该药是一种酪氨酸激酶的抑制剂，今天咱们来详细的了解一下阿伐普替尼的副作用是什么？应该怎么正确服用该药？ 阿伐普替尼可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变，是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂，常见的副作用包括水肿(肿胀)，认知障碍，呕吐，食欲下降，恶心，腹痛，便秘，疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，皮疹和头晕。患者使用该药期间应多加注意自身的反应，如果出现了不耐受要及时和医生联系，采取新的治疗方案。 那么，应该怎么正确服用阿伐普替尼呢？ 阿伐普替尼推荐的剂量是一次口服300mg，每天一次，空腹服用，或者至少在饭前一小时和饭后两小时后服用。患者不可随意更改剂量和用法，增加或者减少药物剂量都可能会影响药物效果，进而可能影响原有病情。用药前仔细阅读说明书，遵医嘱用药。患者需要注意的是该药对中枢神经系统（CNS）有影响，症状包括认知障碍，头晕，言语障碍，幻觉，睡眠障碍，情绪障碍，需根据实际情况在医生的指导下用药。目前该药在国内还未上市，有需要的患者可以通过医伴旅获取。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：注射用促甲状腺素α(Thyrogen)效果怎么样?服用方法是怎样的？

胃肠道间质瘤(CISTs)属于消化道间质起源肿瘤,发病率逐年增高,绝大部分发生于胃(60%~70%),其次是小肠,也有少数发生于肠系膜﹑腹膜后等胃肠道外区域。组织学上起源于胃肠道黏膜下的间质javal 细胞(非黏膜上皮来源)。2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿伐普利尼用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿伐普替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。 阿伐普利尼是什么药？黑龙江能买到吗？ 很可惜，阿伐普利尼并未在国内上市，因此并没有销售渠道，由于没有上市，也就不曾进入医保，黑龙江的患者如果想要购买，除了自己海外购药以外，还可以选择国内海外医疗服务机构医伴旅来帮忙购药。如果选择海外购药，不管是出国来回，还是药品真假，花费的时间和精力都有可能竹篮打水一场空，但如果选择医伴旅，购药有保障，且药品价格要比患者自行海外购买的药品要实惠很多。与其无头苍蝇一般的自己购药，不如选择信赖医伴旅，还有更多关于阿伐普利尼的资讯，详情请咨询医伴旅，竭诚为您解答各种疑难问题。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：厄达替尼现在能够在滨州购买到吗？