阿伐普替尼(Avapritinib)

通用名：阿伐普替尼

商品名：Ayvakit

全部名称：阿伐普替尼，阿伐普利尼，阿伐替尼，Avapritinib，Ayvakit，BLU-285

适应症

专门用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)且具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变。

用法用量

建议的剂量是每天一次在空腹中一次口服300mg，至少在饭前一小时和饭后两小时。

不良反应

常见副作用：水肿(肿胀)，恶心，疲劳 / 虚弱(身体异常虚弱或缺乏精力)，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪(泪液分泌)增加，腹痛，便秘，皮疹和头晕。

禁忌

无。

注意事项

1、阿伐普替尼可能引起颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停用药物。阿伐普替尼还可引起中枢神经系统影响，包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉。如果发生这种情况，则取决于严重程度，应停用阿伐普替尼，然后在改善时以相同或减少的剂量重新使用阿伐普替尼，或永久停药。

2、孕妇使用阿伐普替尼可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，医护人员应告诉具有生殖能力的女性，以及有生殖能力的男性，在使用阿伐普替尼治疗期间以及最终剂量后的6周内要使用有效的避孕方法。

3、中枢神经系统（CNS）的影响：CNS的不良反应包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉。根据严重程度，以相同剂量继续使用AYVAKIT，停药，待改善后以相同或减少剂量恢复使用，或永久停药。

贮藏

储存在20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内进行偏移

作用机制

AYVAKIT是酪氨酸激酶的抑制剂，可靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11 / 17和17突变体。

该药物是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变。

AYVAKIT抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

阿伐普利尼的其他靶标包括野生型KIT，PDGFRB和CSFR1。

安全与疗效

在一项小型临床试验中，阿伐普利尼获得了FDA批准，因为PDGFRA外显子18突变的参与者，有84%的患者缩小或完全消失，另有12%的肿瘤停止生长，对这部分患者来说意义重大!并且avapritinib的治疗反应是持久的。开始治疗一年后，对avapritinib有反应的肿瘤中有74%仍未进展，参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/645c887c-8cd4-4623-8da9-ac223d71a8b9/spl-doc?hl=Avapritinib