阿伐普替尼的独特之处在于其能够有效和选择性地抑制KIT/PDGFRA突变体激酶活性构象，这些突变在GIST的发生和发展中起着关键作用。尤其是在对携带PDGFRA D842V突变的患者研究中，阿伐普替尼展现出了显著的疗效。

药品称呼

通用名：阿伐普替尼

商品名：Ayvakit

全部名称：阿伐普替尼，阿伐普利尼，阿伐替尼，Avapritinib，Ayvakit，BLU-285

贮藏

储存在20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内进行偏移

作用机制

AYVAKIT是酪氨酸激酶的抑制剂，可靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11 / 17和17突变体。

该药物是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂，可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变。

AYVAKIT抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

阿伐普利尼的其他靶标包括野生型KIT，PDGFRB和CSFR1。

安全与疗效

在一项小型临床试验中，阿伐普利尼获得了FDA批准，因为PDGFRA外显子18突变的参与者，有84%的患者缩小或完全消失，另有12%的肿瘤停止生长，对这部分患者来说意义重大!并且avapritinib的治疗反应是持久的。开始治疗一年后，对avapritinib有反应的肿瘤中有74%仍未进展，参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。