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恩杂鲁胺上市了吗?2021新医保目录恩杂鲁胺价格

作者
医学编辑郑俊阳
阅读量:105
2021-06-08 13:40

前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。恩杂鲁胺是由美国Medivation制药公司和日本Astellas制药公司联合开发的新型抗前列腺癌药物。恩杂鲁胺上市了吗?2021新医保目录恩杂鲁胺价格?

恩杂鲁胺上市时间:恩杂鲁胺于2012年8月获得FDA批准,用于治疗晚期去势抵抗前列腺癌,在2018年,恩杂鲁胺再获美国和日本批准治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌、在欧盟批准治疗高危非转移性去势抵抗性前列腺癌。2019年11月20日,安斯泰来/辉瑞恩杂鲁胺在中国获批上市,用于转移性激素敏感性前列腺癌。

恩杂鲁胺

2021新医保目录恩杂鲁胺价格:恩杂鲁胺进入医保之后的价格为7795元一盒,降幅高达78%。

在一二期临床试验中,主要评估了恩杂鲁胺的有效性和安全性,140为CRPC患者每天分别口服恩杂鲁胺30mg至600mg,其中大约一半的患者先前接受过化疗,超过75%的患者先前至少接受过两种激素治疗方案。 在此临床试验中,患者的PSA均有明显下降,发生影响学可见的骨转移中位时间为47周,56%的患者骨转移趋向稳定的时间持续12周以上,主要不良反应包括:头痛、潮热和疲劳。其中11%的患者有剂量依赖性疲劳,2例患者有癫痫发作,经过较长时间的随访和观察,结果表明恩杂鲁胺耐受性零号、疗效和安全性较高。

以上就是恩杂鲁胺上市以及2021新医保目录恩杂鲁胺价格的相关介绍,更多恩杂鲁胺的信息,患者可以咨询医伴旅客服了解。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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恩杂鲁胺的功效与作用及注意事项?
恩杂鲁胺(enzalutamide)是一种口服的雄激素受体抑制剂,主要用于治疗去势抵抗性前列腺癌(CRPC),具有抑制雄激素受体活性、阻断雄激素信号传导、延长生存期、改善生活质量、减少转移风险等功效与作用。恩杂鲁胺的功效与作用1、抑制雄激素受体活性:恩杂鲁胺的主要作用机制是抑制雄激素与雄激素受体(AR)之间的结合,这种结合在前列腺癌细胞的生长和存活中起着关键作用。恩杂鲁胺能够阻断这种结合,从而抑制肿瘤细胞生长。2、阻断雄激素信号传导:恩杂鲁胺不仅在细胞外阻断雄激素受体,还能在细胞内抑制雄激素受体的活性,阻止雄激素信号的传导,进一步抑制肿瘤细胞的增殖。3、延长生存期:恩杂鲁胺能够延长去势抵抗性前列腺癌患者的总生存期和无进展生存期,患者在接受恩杂鲁胺治疗后,疾病进展速度减慢,生存时间得到延长。4、改善生活质量:恩杂鲁胺能够控制肿瘤的生长,有助于减轻与前列腺癌相关的症状,如骨痛、血尿等,从而改善患者的生活质量。5、减少转移风险:恩杂鲁胺还可减少前列腺癌向骨骼和其他部位转移的风险。恩杂鲁胺的注意事项1、惊厥发作:应告知患者使用恩杂鲁胺有导致惊厥发作的风险,建议患者避免从事突然丧失意识时可能对自己或他人造成严重伤害的活动。如果治疗期间出现惊厥发作,应永久停用恩杂鲁胺。2、超敏反应:出现任何超敏反应症状的患者暂停使用,并立即就医。出现严重超敏反应时,应永久停用恩杂鲁胺。3、跌倒和骨折:接受恩杂鲁胺治疗的患者会发生跌倒和骨折,应评价患者的骨折和跌倒风险。根据治疗指南监测并管理有骨折风险的患者,并考虑使用靶向药物。4、避免驾驶和操作重型机械:如果恩杂鲁胺导致疲劳、头晕或其他可能影响注意力的症状,应避免驾驶汽车或操作重型机械。5、避免饮酒:酒精可能与恩杂鲁胺产生相互作用,增加不良反应的风险。建议在治疗期间限制或避免饮酒。6、药物相互作用:恩杂鲁胺可能与其他药物发生相互作用,包括某些抗凝血药物、抗高血压药物等。在使用恩杂鲁胺前,应告知医生所有正在使用的药物。7、处置恩杂鲁胺的特别注意事项:恩杂鲁胺不应由患者及其护理者以外的人处理,恩杂鲁胺可能损伤胚胎发育,已经或可能妊娠的女性不应在无保护(如戴手套)情况下处理破损或打开的胶囊。恩杂鲁胺的用法用量恩杂鲁胺的推荐剂量为160mg,也就是4粒40mg胶囊剂,每天服用1次。(注:以上用量和给药参考来源于恩杂鲁胺药品说明书,用法用量仅供参考,具体需要以医嘱为准)。总结患者应严格按照医生的处方和指导使用恩杂鲁胺,不要自行调整剂量或停药。恩杂鲁胺在治疗去势抵抗性前列腺癌方面显示出显著的疗效,但也可能引起一些副作用,如疲劳、背痛、关节痛、高血压等。在使用恩杂鲁胺时应定期进行随访检查,以确保用药安全性。相关热文推荐:多塔利单抗治疗晚期直肠癌的效果如何?
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恩杂鲁胺2023年纳入医保价格是多少?
恩杂鲁胺2023年纳入医保价格为每盒7795元(112粒),相当于每粒69.6元。患者可以凭借药方在国内直接使用医保购买到恩杂鲁胺,如果不符合报销条件,可以选择求助海外医疗服务中心来帮助自己购买其他版本的恩杂鲁胺。关于恩杂鲁胺2012年,首个第2代AR拮抗剂恩杂鲁胺在美国获批上市。与第1代AR拮抗剂相比,恩杂鲁胺与AR有更强的结合力,能抑制AR发挥其转录因子功能所必需的核转位,对第1代AR拮抗剂诱导的突变AR也同样有效。自上市以来,销售额逐年攀升,曾多年占据全球药物销售前10榜单。但是到2019年,恩杂鲁胺才获批进入中国市场,直至2023年,该药进入国家医保目录当中。恩杂鲁胺2023纳入医保后价格恩杂鲁胺于2023年进入国家医疗保险目录,谈判后价格为每盒7795元(112粒),相当于每粒69.6元。如果你有医疗保险,并且符合报销条件,那么恩杂鲁胺将更具成本效益。如果你没有医疗保险,或者不符合报销条件,那就只能选择全额自费了。恩杂鲁胺其他版本价格即便恩杂鲁胺已经进入医保,但医保过后的价格仍旧十分昂贵,很多家庭都无法承担起长期用药下来的经济压力,因此更多人选择使用海外版本的恩杂鲁胺:1、印度海德隆HETERO的恩杂鲁胺规格为40mg*16*7粒参考价格约为1620元;2、西普拉恩杂鲁胺规格为40mg*112粒参考价格约为1650元一盒;3、印度Glenmark恩杂鲁胺规格为40mg*112粒,参考价格约为1350元;4、印度BDR恩杂鲁胺规格为40mg*112粒,参考价格约为1370元。相比下来,印度版本的恩杂鲁胺确实要比国内医保过后的还要经济实惠,更适合患者长期使用。恩杂鲁胺购买渠道1、医保购买恩杂鲁胺已经进入医保,您可以通过自己凭借医疗保险来购买。但如果不符合医保报销条件,那么则需要全额自费。2、海外医疗服务机构您还可以寻求海外医疗服务机构(如医伴旅)的帮助来购买以恩杂鲁胺。这些机构通常与国外的药店和医疗机构合作,在您的需求和医生的建议基础上,协助代购药物并直邮至您的所在地,并且药物价格实惠,购药时签订三方合约,根本上保障了患者的权益以及药品的质量。热文推荐:Belzutifan(贝组替凡)的用法用量及剂量调整及价格?
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2023-12-18 16:02
恩杂鲁胺治疗前列腺癌的效果怎么样?
恩杂鲁胺治疗前列腺癌的效果显著,通过抑制雄激素受体的活性,阻断雄激素对前列腺癌细胞的刺激,从而抑制肿瘤生长和扩散。恩杂鲁胺可以显著延长晚期前列腺癌患者的总生存期,提高治疗效果。恩杂鲁胺是美国FDA批准的第二款治疗前列腺癌的口服靶向药物,是一款雄激素受体抑制剂,能够有效地抑制雄激素受体信号通路的多个环节。恩杂鲁胺治疗前列腺癌的试验患有非转移性、耐受性前列腺癌且前列腺特异性抗原(PSA)水平快速升高的男性是转移的高危人群。在这项双盲3期试验(NCT02003924)中,以2:1的比例随机分配给正在接受雄激素剥夺治疗、PSA倍增时间为10个月或更短的非转移性耐受性前列腺癌男性患者,让他们接受恩杂鲁胺(剂量为160毫克)或安慰剂治疗,每天一次。主要终点是无转移生存期(定义为从随机化到放射学进展的时间或无放射学进展的死亡时间)。试验结果共有1401名患者(中位PSA倍增时间为3.7个月)接受了随机分组。恩杂鲁胺组933名患者中共有219人(23%)出现转移或死亡,而安慰剂组468名患者中共有228人(49%)出现转移或死亡。恩杂鲁胺组的中位无转移生存期为36.6个月,而安慰剂组为14.7个月(转移或死亡的危险比为0.29)。与安慰剂相比,恩杂鲁胺治疗组首次使用后续抗肿瘤疗法的时间更长(39.6个月对17.7个月;危险比为0.21;15%的患者对48%的患者使用了此类疗法),PSA进展的时间也更长(37.2个月对3.9个月;危险比为0.07;22%的患者对69%的患者出现了进展)。在对总生存期进行的首次中期分析中,有103名接受恩杂鲁胺治疗的患者(11%)和62名接受安慰剂治疗的患者(13%)死亡。在接受恩杂鲁胺治疗的患者中,31%发生了3级或更高的不良事件,而在接受安慰剂治疗的患者中,这一比例为23%。试验结论与安慰剂相比,在PSA水平快速升高的非转移性前列腺癌患者中,恩杂鲁胺可显著降低71%的转移或死亡风险。不良事件与恩扎鲁胺已确立的安全性特征一致。恩杂鲁胺的药物价格恩杂鲁胺已经于2019年在中国上市了,目前了解到的江苏豪森的挂网价格大概是1350元左右,规格是40mg*28粒一盒。通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)了解到的大概是印度海德隆HETERO恩杂鲁胺规格40mg*16*7粒,价格大概是1620元左右,但价格受多种因素影响不固定。患者可以凭借医生处方在国内的医院药房购买,但各地区条件不同,价格会有差异。也可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)的帮助将药物邮寄到家,既能保证是正品,性价比也高,具体费用和获取流程建议咨询客服人员,获取药物有保障。相关热文推荐:托西莫单抗治疗淋巴瘤的试验数据?参考文献HussainM,FizaziK,SaadF,RathenborgP,ShoreN,FerreiraU,IvashchenkoP,DemirhanE,ModelskaK,PhungD,KrivoshikA,SternbergCN.EnzalutamideinMenwithNonmetastatic,Castration-ResistantProstateCancer.NEnglJMed.2018Jun28;378(26):2465-2474.doi:10.1056/NEJMoa1800536.PMID:29949494;PMCID:PMC8288034.
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2023-11-23 17:49
恩杂鲁胺是化疗药吗?
恩杂鲁胺不是化疗药。恩杂鲁胺( enzalutamide)是第二代非甾体雄激素受体(AR)拮抗剂,与第一代AR拮抗剂比卡鲁胺(bicalutamide)作用机制不同之处在于,恩杂鲁胺不仅可阻止二氢睾酮/睾酮与AR结合,还可以阻断AR的核转位,抑制AR活化区域与DNA结合,从而导致细胞凋亡、抑制癌细胞生长。 关于恩杂鲁胺 恩杂鲁胺具有更高的AR抑制活性,对AR过度表达的去势抵抗性前列腺癌(CRPC)患者亦有很好的疗效,其安全性高、不良反应少,主要的不良反应为疲惫、腹泻、热潮红等。该药于2012年8月31日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准其口服制剂上市,用于治疗转移性CRPC。另据报道,恩杂鲁胺在AR高表达的三阴乳腺癌(TNBC)中的应用获得新进展,具有潜在的治疗价值。 恩杂鲁胺用法用量 恩杂鲁胺每天的剂量为160mg,通常是通过服用4颗40mg的胶囊来实现。 正确的恩杂鲁胺(enzalutamide)的服用方法如下: 1、可以选择与食物一起或不与食物同时服用。根据个体差异和个人喜好,可以根据需要选择服用。 2、在服用时,请确保不要将恩杂鲁胺胶囊弄碎或溶解。整颗吞服胶囊,并且每天在相同的时间用药。 恩杂鲁胺I、II期临床试验 早期的一项关于恩杂鲁胺I /II期临床试验显示,在140例前列腺癌患者中,其中78%均为mCRPC患者,并且将近半数的患者从未接受化疗。当恩杂鲁胺给药剂量在每日30 ~600 mg时(具体包括30mg3例、60mg27例、150mg28例、240mg29例、360mg28例、480 mg22例和600mg3例),所有剂量均有肿瘤抑制作用,并确定此药的耐受剂量为240 mg。同时发现 更大剂量的药物无更佳的抗肿瘤作用,且易出现常见的不良反应如疲劳、头痛,少数伴有癫痫发作。 I期临床试验中,42例中的22例未化疗患者(55%)、31例化疗患者中的13例(42%)前列腺特异性抗原(PSA)下降幅度达到或超过50%9。在另一个II期临床试验中,纳入67例未行化疗的前列腺癌患者,其中39%患者已发生转移,给予口服恩杂鲁胺每日160 mg,25周后有93%患者PSA下降超过80%0。由此可见,恩杂鲁胺具有较强的抗肿瘤效应。 恩杂鲁胺III期床试验 基于I、II期临床试验结果,SCHER等报道了一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验。试验将1 199例mCRPC患者按照2:1的比例分为给药组(n=800)与安慰剂组(n = 399)。全研究包括主要终点(以总体生存率评估)及次要终点(包含PSA、影像学及骨骼相关时间和生活质量等评估),在每日160mg的给药剂量下,达到主要终点时,结果显示恩杂鲁胺给药组总体生存率为18.4 个月,而安慰剂组为13.6个月。 除此之外,在次要终点评估中,恩杂鲁胺给药组PSA下降率(54% vs. 2%,P< 0.01),软组织反应率(29% vs. 4%,P< 0.01),生活质量反应率(43%vs.18%,P<0.01),PSA进展时间(8.3个月vs. 3.0个月,P< 0.01), 影像学无进展生存期(8.3 个月vs. 2.9个月,P< 0.01),首次骨骼相关事件时间(16.7 个月vs. 13.3个月,P<0.01),由此可见,恩杂鲁胺能明显延长患者的生存期。 总结 恩杂鲁胺是一种强效的抗雄性激素受体类药物,作为第二代治疗前列腺癌的新药,其作用已经远远超过第一代药物,不仅可应用于前列腺癌各阶段,还可以降低不良反应发生率,延长患者生存时间,提高生活质量。总之,恩杂鲁胺作为第二代抗雄性激素受体类新药,不但证明了雄性激素受体信号在前列腺癌治疗过程中起到至关重要的作用,还可能成为治疗CRPC患者的新选择,是未来治疗前列腺癌的一座新里程碑。 相关热文推荐:恩杂鲁胺的副作用和用药注意事项是什么? https://www.1blv.com/newsDetail/121493.html
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乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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