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波齐替尼在国内上市了吗?波齐替尼21021价格

作者
医学编辑李莹
阅读量:177
2021-06-02 10:24

波齐替尼特异性抑制HER2扩增的胃癌细胞生长,并抑制EGFR的磷酸化和下游信号级联放大的关键组分,比如STAT3,AKT 和ERK。波齐替尼也会通过激活HER2扩增的胃癌细胞中线粒体途径,诱导细胞凋亡和G1细胞周期阻滞。此外,在HER2诱发的和HER2非扩增的胃癌细胞中,波奇替尼与化疗剂发挥出协同作用。

Poziotinib (波奇替尼)的最大耐受剂量是每天24mg一次,服用二周停一周或每天18mg一次,连续服用。标准给药方案是每天16mg一次(约等于17mg Poziotinib (波奇替尼)盐酸盐,换算比例为1:1.07),随餐或空腹,连续服用。无法耐受不良反应时,减量至14mg每天一次,甚至12mg每天一次。

波齐替尼

波齐替尼在国内上市了吗?波齐替尼21021价格?目前波齐替尼并未获批在中国上市,因此患者是没有办法在国内购买到该药物的,由于本品尚未上市,也就不存在是否进入国家医保这一说。但相信不久的将来,波齐替尼势必会登陆中国,为国内非小细胞肺癌、乳腺癌和胃癌患者带来希望。虽然波齐替尼并未上市,但疾病在前,用药刻不容缓,在大多数人都只能花费大量人力以及物力往来于国内外之间来进行购药时,不妨可以寻找国内海外医疗机构来帮助您购买波齐替尼。据医伴旅了解到的波齐替尼相比起来更适合患者长期使用,更具性价比,且为海外直邮,方便省心。目前由于市场汇率的波动而直接导致了药物价格的上升与下降,因此更多关于波齐替尼的资讯,详情请资讯医伴旅为您解答。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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波奇替尼与舒沃替尼哪个更好?
波奇替尼与舒沃替尼均可用于治疗非小细胞肺癌,两者疗效相似,临床不存在哪个更好的说法。建议患者在医生的建议下根据自身情况选择最合适的药物治疗。波奇替尼与舒沃替尼介绍1、波奇替尼:波奇替尼是一种强效酪氨酸激酶抑制剂,临床用于治疗携带HER2外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。波奇替尼具有抗HER1、HER2和HER4突变的活性,它建立在苯胺基喹唑啉支架上,抑制表皮生长因子受体EGFR、HER2/neu和Her 4 ,并与其靶标共价结合。2、舒沃替尼:是一种口服、强效、不可逆和选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂,具有抗表皮生长因子20蛋白和其他突变的活性。在细胞系和异种移植模型中,舒沃替尼均显示出有效的抗肿瘤活性。波奇替尼治疗非小细胞肺癌的疗效目的:Erb-b2受体酪氨酸激酶2基因(ERBB2或HER2)外显子20的插入突变在2%-5%的非小细胞肺癌(NSCLCs)中发生,并作为致癌驱动因素发挥作用。波奇替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,在既往接受过HER2外显子20插入非小细胞肺癌治疗的患者中进行了评估。方法:ZENITH20是一项多中心、多短时、开放标签的II期研究,评估了波奇替尼在晚期或转移性非小细胞肺癌患者中的疗效。在队列2中,患者每天接受一次波奇替尼(16mg)。主要终点为独立审查委员会评估的客观缓解率(RECIST v 1.1);次要结果指标是疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存期以及安全性和耐受性,评估生活质量。结果:在2017年10月至2021年3月期间,接受治疗的90例患者中位既往接受了两种治疗方案。中位随访时间为9.0个月,客观缓解率为27.8%;90名患者中有25名达到部分缓解。疾病控制率为70.0%。大多数患者(74%)肿瘤缩小(中位缩小22%)。中位无进展生存期为5.5个月,中位缓解持续时间为5.1个月。无论既往治疗的品系和类型、中枢神经系统转移的存在以及HER2突变的类型如何,都可以看到临床获益。结论:波奇替尼在既往接受过HER2外显子20插入非小细胞肺癌治疗的患者中显示出抗肿瘤活性。舒沃替尼治疗非小细胞肺癌的疗效背景:舒沃替尼是一种口服、不可逆和选择性酪氨酸激酶抑制剂,具有良好的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性,如对EGFR外显子20插入突变重度预处理非小细胞肺癌患者的1期研究所示。一项研究评估了舒沃替尼对经铂类药物预处理的EGFR外显子20基因的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的抗肿瘤疗效。方法:WU-KONG6是一项在中国37个医疗中心进行的单组、开放标签、多中心2期单药治疗试验。招募了经病理学或细胞学证实的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成年患者,其肿瘤组织携带EGFR外显子20ins突变。所有患者之前都接受过至少一种系统治疗,其中至少一种包含铂类化疗。主要终点是由独立审查委员会评估的客观缓解率(ORR)。ORR定义为在疾病进展或开始任何新的抗癌疗法之前,经两次间隔至少4周的单独评估确认达到完全或部分缓解的患者百分比。入选患者每天接受一次300mg的舒沃替尼治疗,直到符合方案规定的停药标准。研究结果:2021年7月19日至2022年5月6日期间,共有104名患者入组。在数据截止时,对最后一名入组患者进行了约6个月的随访。在97名可进行疗效分析评估的患者中,59名患者实现了肿瘤缓解,确认的ORR为61%,所有肿瘤反应均为部分反应。观察到的肿瘤反应与年龄、性别、吸烟史、EGFR外显子20ins亚型、基线时的脑转移、既往治疗线和肿瘤免疫治疗史无关。总结:在这项2期研究中,舒沃替尼在经EGFR外显子20ins非小细胞肺癌铂类化疗预处理的患者中显示出抗肿瘤疗效,且安全性可控。波奇替尼与舒沃替尼的区别1、作用机制:波奇替尼是一种不可逆的泛HER2抑制剂,波齐替尼的小尺寸和灵活的结构使其能够进入受限的结合位点,克服空间位阻,并抑制酪氨酸激酶活性。酪氨酸激酶活性的抑制可阻止细胞增殖的下游效应,从而导致细胞死亡。而舒沃替尼能够特异性结合并抑制带有特定突变的表皮生长因子受体的激酶活性,阻止受体的自身磷酸化和下游信号传导路径,从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。2、不良反应:波奇替尼的常见不良为腹泻、口腔炎、瘙痒、甲沟炎、粘膜炎症、皮疹、食欲下降、低钾血症和痤疮性皮炎。舒沃替尼的不良反应为皮疹、腹泻、口腔溃疡。总结波奇替尼与舒沃替尼在作用机制、不良反应等方面存在一定差别,但是两者治疗非小细胞肺癌的疗效均可,不存在哪个更好的说法,建议患者根据自身情况在医生的建议下选择用药治疗,切不可盲目用药。相关热文推荐:特泊替尼靶向药治疗非小细胞肺癌效果如何?
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2024-03-13 16:09
波奇替尼靶向药对非小细胞肺癌晚期有效吗?
波奇替尼靶向药对非小细胞肺癌晚期有效。临床试验中,波奇替尼治疗晚期非小细胞肺癌显示出了延长无进展生存期和改善生活质量的潜力,但是具体效果受疾病严重程度、患者个人体质等因素的影响。波奇替尼对晚期非小细胞肺癌有效一项II期研究,纳入了50例接受波奇替尼治疗的EGFR第20外显子存在点突变或插入的晚期非小细胞肺癌患者。该研究达到了其主要终点,研究者和盲法独立审查确认的客观缓解率(ORRs)分别为32%和31%,中位无进展生存期为5.5个月。使用临床前研究、计算机模拟和分子动力学模拟,发现波奇替尼的敏感性高度依赖于插入位置,近环插入比远环插入更敏感,临床证实近环与远环的ORRs分别为46%和0%。获得性耐药的推定机制包括EGFR T790M、MET扩增和上皮间质转化(EMT)。数据表明,波奇替尼在EGFR外显子20突变的非小细胞肺癌中具有活性,尽管这种活性受到插入位置的影响。波奇替尼治疗非小细胞肺癌的效果简介:在大约2%到5%的非小细胞肺癌中发现ERBB2或HER2改变;大多数是外显子20插入突变。波奇替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂,其疗效和安全性在首次接受治疗的非小细胞肺癌患者中进行了评估,这些患者的肿瘤含有HER2外显子20插入。方法:ZENITH20是一项开放标签、多短、多中心、全球性的2期试验。ZENITH20-C4招募了未经治疗的携带HER2外显子20插入的非小细胞肺癌患者。每日一次服用16毫克(QD)或每日两次服用8毫克(BID)。主要终点是独立中心审查的客观缓解率(ORR)。次要和探索性终点包括疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存期和安全性。结果:共有80名患者,疾病控制率为73%,80%的患者肿瘤缩小。中位缓解持续时间为5.7个月,中位无进展生存期为5.6个月。最常见的3级治疗相关不良事件是皮疹、口腔炎、和腹泻。结论:发现波奇替尼对携带HER2外显子20突变的未经治疗的非小细胞肺癌患者具有临床意义的疗效,且毒性可控制。波奇替尼的用法用量1、服药方式:波奇替尼以 8mg片剂和2mg片剂形式提供,因此服药方式为口服,患者应在整片吞服,不可将药片压碎或者碾压、咀嚼。2、给药时间:波奇替尼每天一次给药,服用应在每天大概相同的时间,有助于维持体内的血药浓度,使药效充分发挥。3、给药剂量:波奇替尼的推荐剂量为16mg,如果患者无法耐受药物的毒性或者不良反应,可在医生的指导下减量。4、错过剂量:如果患者错过剂量,则可以随时服用该剂量,但至少在下一次预定剂量之前 8 小时。以上用法用量来自于美国FDA药物说明书,仅供参考,具体用法用量患者应遵循医嘱。总结波奇替尼对于晚期非小细胞肺癌具有一定疗效,但是由于每个患者的情况不同,因此具体治疗效果因人而异。建议患者在医生的指导下进行治疗,以免用药不当危害身体健康。相关热文推荐: 波奇替尼与舒沃替尼哪个更好?
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2024-03-13 16:09
波奇替尼哪里能买到,一年费用是多少?
截至2024年1月,波奇替尼还没有在中国上市,因此无法在国内买到,但是可通过参加临床试验、出国购买、海外就医、医疗服务机构等方式进行购买。波奇替尼治疗一年的费用大约是42234.15‬元,该费用仅供参考。关于波奇替尼波奇替尼(Poziotinib)是一种酪氨酸激酶小分子抑制剂,可用于治疗非小细胞肺癌、乳腺癌等癌症。购买波奇替尼的途径1、参加临床试验:波奇替尼可能正在国内进行临床试验,有患者可以咨询医生或者专业医疗机构,了解是否有适合的临床试验可以参与。参与临床试验招募可获取药物,同时还会有专业人员对治疗期间产生的效果或副作用进行针对性的处理。2、出国购买:波奇替尼已经在美国等国家上市,因此可以自行出国前往已经上市的国家购买,也可以让自己的亲朋好友帮忙出国购买。3、海外就医:有经济条件的患者可以选择前往波奇替尼已经上市的国家就医,例如美国等,不但能够买到波奇替尼,而且还能享受优质的医疗资源服务。4、医疗服务机构:一些专业的国际医疗服务机构可能会提供波奇替尼的售卖服务,能够通过线上或者是线下的买到波奇替尼,然后等到药物邮寄到手中即可,比较便捷。用法用量标准给药方案是16mg,每天服用一次,也就是每天服用1片。价格据了解,在海外市场上,临床版的波奇替尼参考售价大约是6480元一盒,一盒的规格是8mgx56片,平均一片的价格是115.71元。治疗一年的剂量按照一年365天计算,一年需要服用365片。治疗一年的费用具体的服药费用:365*115.71=42234.15‬元。一年需要服用6.5盒药物,但是药物需要整盒购买,也就是需要购买7盒,一年的购药费用是:7*6480=45360‬元。波奇替尼治疗肺癌的疗效研究目的Erb-b2受体酪氨酸激酶2基因(ERBB2或HER2)外显子20中的插入突变发生在2%-5%的非小细胞肺癌(NSCLCs)中,并作为致癌驱动因子发挥作用。波奇替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,在以前治疗过的HER2外显子20插入的非小细胞肺癌患者中进行评估。研究方法在一项多中心、多短期、开放性II期临床研究中,评估了90名晚期或转移性非小细胞肺癌患者使用波奇替尼的疗效。在队列2中,患者每天接受一次波奇替尼,主要终点是由独立审查委员会评估的客观缓解率。研究结果经过9个月的中位随访,研究显示患者的客观缓解率为27.8%,90名患者中有25名获得部分反应,疾病控制率为70%。患者的中位无进展生存期是5.5个月,中位缓解持续时间是5.1个月。研究结论波奇替尼在先前接受HER2外显子20插入非小细胞肺癌治疗的患者中显示出显著的抗肿瘤活性。总结波奇替尼尚未在中国上市,也无法通过国家医保报销,患者在购买时需注意自身经济承受能力,并权衡治疗的利弊。参考文献:Le X, Cornelissen R, Garassino M, Clarke JM, Tchekmedyian N, Goldman JW, Leu SY, Bhat G, Lebel F, Heymach JV, Socinski MA. Poziotinib in Non-Small-Cell Lung Cancer Harboring HER2 Exon 20 Insertion Mutations After Prior Therapies: ZENITH20-2 Trial. J Clin Oncol. 2022 Mar 1;40(7):710-718. doi: 10.1200/JCO.21.01323. Epub 2021 Nov 29. PMID: 34843401; PMCID: PMC8887939.相关热文推荐:印度仿制的吉非替尼怎么买的到?
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2024-01-12 17:20
波奇替尼(Poziotinib)的副作用有哪些?
波奇替尼(Poziotinib)的副作用波奇替尼(Poziotinib)的副作用常见的包括腹泻、食欲下降、瘙痒、口腔炎、粘膜炎症、皮疹、甲沟炎、低钾血症和痤疮性皮炎等,患者的体质和病情不同,用药后的副作用表现也是不一样的。波奇替尼(Poziotinib)的副作用处理措施1、腹泻:轻度腹泻可采取调整饮食、避免油腻和刺激性食物,多饮水,适度调整饮食结构,增加膳食纤维摄入。如症状持续或加重,可在医生指导下使用止泻药物。2、口腔炎和粘膜炎症:口腔两侧嘴角溃烂,可以不做处理;或将维生素B2捣碎加水涂在患处。也可在每顿餐后立即刷牙漱口,严重时可以在医生的指导下用药。3、皮疹:可以在医生指导下,外用氢化可的松等药物,如伴随瘙痒,可使用抗过敏药物。必要时停药。平时注意防晒,每天保持皮肤的清洁与湿润,温水洗浴后适当涂抹保湿乳霜。4、甲沟炎:注意局部清洁,在医生指导下配合外用抗生素类和抗真菌类药物。5、食欲不振:不用特别处理,家人可以改善食物,尽量刺激食欲,或强行吞咽。以上只是常见的副作用处理方法,并不能替代医生的专业建议。在使用波奇替尼(Poziotinib)的过程中如出现任何不适或副作用,应及时与医生沟通并遵循医生的建议。波奇替尼(Poziotinib)的注意事项1、对波奇替尼(Poziotinib)或其成分过敏的患者禁用;2、孕妇或哺乳期妇女禁用;3、有严重的心脏病、肝病或肾病的患者禁用;4、正在服用其他可能与波奇替尼(Poziotinib)相互作用的药物的患者,例如抗凝血药、抗真菌药、抗癫痫药等需告知医生,在医生的指导下用药。5、波奇替尼(Poziotinib)在服用期间应定期监测血液常规、肝功能、心电图和眼科检查,以及其他医生认为必要的检查。6、波奇替尼(Poziotinib)在服用期间应避免暴露于阳光或紫外线,以及避免接种活疫苗。波奇替尼(Poziotinib)的作用功效波奇替尼(Poziotinib)用于治疗NSCLC(非小细胞肺癌)、乳腺癌和胃癌,可以有效地抑制EGFR的激活,从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散,提高患者的生活质量,延长患者的生存期,是一种新型口服癌细胞抑制剂。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。相关热文推荐:波奇替尼(Poziotinib)2024年多少钱能买到?
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2024-01-04 17:42
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
已帮助人数12人
2024-04-19 16:34
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