近日，美国FDA（Food and Drug Administration）正式将礼来公司（Eli Lilly and Company）研发的RET抑制剂Retevmo（selpercatinib）的加速批准升级为完全批准，用于治疗晚期或转移性RET融合阳性甲状腺carcinoma的成人以及2岁以上儿童患者。这类患者需要全身性治疗，并且对放射性碘疗法产生耐药性。
Retevmo的疗效在临床试验LIBRETTO-001中得到了充分评估，这是一项多中心、开放标签、多队列的临床研究，共纳入了65名RET融合阳性甲状腺carcinoma患者。主要疗效评估指标包括总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。在接受过先前治疗的41名患者中，ORR高达85%（95% CI：71%，94%），而在未接受过全身性治疗的24名患者中，ORR更是达到了96%（95% CI：79%，100%）。对于已接受治疗的患者，中位DOR为26.7个月，而对于初治患者，中位DOR尚未达到。
此外，另一项名为LIBRETTO-121的国际性单臂、多队列临床研究也提供了支持性证据，该研究针对的是携带晚期RET变异solid tumours的儿童和青少年患者。在这项研究中纳入的10名RET融合阳性甲状腺carcinoma患者中，ORR为60%（95% CI：26%，88%），且其中83%的患者缓解持续时间超过了12个月。
在安全性方面，Retevmo治疗最常见的不良反应（≥25%）包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。而最常见的3级或4级实验室检测异常（≥5%）则包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠减少和钙减少。
Retevmo作为一款强效的RET激酶抑制剂，在2020年首次获得美国FDA加速批准，用于治疗非小细胞肺CA（NSCLC）、MTC和甲状腺carcinoma这三种由RET基因融合或突变驱动的solid tumours。此次完全批准的获得，将进一步拓宽Retevmo的临床应用范围，为更多患者带来希望。
