今天,美国美国食品药品监督管理局批准口服科本菲(xanomeline和trospium chloride)胶囊用于治疗成人精神分裂症。这是第一个被批准用于治疗精神分裂症的抗精神病药物,它针对胆碱能受体,而不是多巴胺受体,多巴胺受体长期以来一直是治疗的标准。
“精神分裂症是世界范围内导致残疾的主要原因。这是一种严重的慢性精神疾病,通常会损害一个人的生活质量,”Tiffany Farchione医学博士说,他是FDA药物评估和研究中心神经科学办公室精神病学部门的主任。“这种药物是几十年来治疗精神分裂症的第一种新方法。这一批准为精神分裂症患者此前服用的抗精神病药物提供了一种新的替代方案。
精神分裂症会导致精神病症状,包括幻觉(如幻听)、难以控制自己的思想和怀疑他人。它还可能与认知问题以及社交互动和动机方面的困难有关。大约1%的美国人患有这种疾病,从全球来看,这是15个主要原因残疾。精神分裂症患者在年轻时死亡的风险更大,近5%的人死于自杀。
在两项采用相同设计的研究中评估了科本菲对成人精神分裂症的治疗效果。研究1和研究2是对根据DSM-5标准诊断为精神分裂症的成年人进行的为期5周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究。
主要疗效指标是在第5周时阳性和阴性症状量表(PANSS)总分相对于基线的变化。PANSS是一个包含30个项目的量表,用于测量精神分裂症的症状。每一项都由临床医生用七分制来评定。在这两项研究中,与安慰剂组相比,接受科本菲的参与者从基线到第5周经历了有意义的症状减轻,如PANSS总分所测量的。
处方信息包括警告,科本菲可能导致尿潴留、心率加快、胃运动减少或面部和嘴唇的血管性水肿(皮下肿胀)。轻度肝损害的患者不建议使用本品。它不应用于已知肝功能损害的患者。还有肝损伤的风险。如果患者出现实质性肝病的体征或症状(包括皮肤或眼白部分发黄、尿液发黑和不明原因的瘙痒),应停止使用科本菲。科本菲主要通过肾脏排泄,不建议中度至重度肾功能损害患者使用。
患有尿潴留、中度或重度肾脏或肝脏疾病、胃潴留、未经治疗的窄角青光眼或对科本菲或其成分过敏史的患者不应使用科本菲。
科本菲最常见的副作用是恶心、消化不良、便秘、呕吐、高血压、腹痛、腹泻、心动过速(心跳加快)、头晕和胃食管反流病。