NPC是一种罕见的遗传病，会导致进行性神经症状和器官功能障碍。它是由NPC1或NPC2基因的变化引起的，影响细胞内胆固醇和其他脂质的必要转运。结果，这些细胞不能发挥应有的功能，最终导致器官损伤。平均而言，受这种毁灭性疾病影响的人只能活13年左右。
“NPC是一种严重的疾病，会给患者和家庭带来巨大的负面影响。FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室(ORPURM)主任、医学博士Janet Maynard说:“尽管进行了广泛的研究，但还没有获得批准的治疗方法来满足患者的重大需求。“有史以来第一次批准为NPC提供安全有效的药物选择，无疑将支持那些患者的基本医疗需求。”
Miplyffa是第一个被讨论在成立大会上遗传代谢疾病咨询委员会(GeMDAC)八月。GeMDAC成立于2023年12月，旨在就用于诊断、预防或治疗遗传代谢疾病的产品向该机构提供建议。
在一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验中评估了Miplyffa的安全性和有效性，试验对象为2至19岁的NPC分子确诊患者。50名患者以2:1的比例随机接受经体重调整的Miplyffa (31至124 mg)或安慰剂治疗，每日三次。在这50名患者中，39名(78%)在试验中接受了米格列斯他作为背景治疗。
Miplyffa的疗效通过在使用miglustat作为其背景治疗的患者中重新评分的4域NPC临床严重程度量表(R4DNPCCSS)评分得到证实。R4DNPCCSS是对NPC病进展的一种衡量，它着眼于NPC患者、其护理人员和医生认为最相关的四个项目，包括行走、言语、吞咽和精细运动技能。分数越高意味着疾病越严重。根据R4DNPCCSS评分，与安慰剂相比，Miplyffa导致了较慢的疾病进展。
Miplyffa的处方信息包含过敏反应警告，包括荨麻疹和血管性水肿(皮下肿胀)。出现这些不良反应的个体应停止使用该药物。怀孕或计划怀孕的女性不应使用Miplyffa。
Miplyffa最常见的副作用包括上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
Miplyffa和miglustat应根据患者体重的建议剂量，与食物一起或不与食物一起口服。
FDA批准了Miplyffa优先审查, 未商业开发的合成药剂, 罕见的儿科疾病, 捷径和突破疗法该应用的名称。
FDA批准Zevra Therapeutics批准Miplyffa。
