2026年9月23日Elevar Therapeutics, Inc.，HLB Co.,Ltd.的控股子公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lyrfigtu™(lirafugratinib)作为伴有FGFR2融合或其他重排的胆管癌(CCA)患者的治疗选择。Lyrfigtu展现出46%的确认客观缓解率(ORR)和11.8个月的中位缓解持续时间(mDOR)，安全性特征可预测且可管理。

重要的二线治疗选择

“FDA批准Lyrfigtu为CCA患者及其家庭引入了一个重要的二线治疗选择，”Elevar首席执行官Dong-GunKim表示。“我们的团队非常高兴能将这一疗法推向市场，并致力于尽快将Lyrfigtu送到医生和患者手中，同时继续履行我们的使命，改善此前治疗选择有限患者的治疗。”

Lyrfigtu预计将于2026年第四季度在美国上市供患者使用。

在1/2期ReFocus试验(NCT04526106)中，Lyrfigtu在拟议适应症患者中展现出46%的确认客观缓解率(ORR)和11.8个月的中位缓解持续时间。中位无进展生存期为11.3个月(95%CI，9.2，14.8)，12个月无进展生存率为49.2%。其临床数据中的安全性特征显示可通过剂量调整进行预测和管理。

Lyrfigtu于2026年3月获得FDA优先审评资格，该资格保留给若获批将对严重疾病的“治疗安全性或有效性带来显著改善”的药物。

专家对Lyrfigtu获批的看法

Lipika Goyal医学博士，ReFocus研究主要作者、斯坦福癌症中心胃肠肿瘤学主任：

“Lyrfigtu独特的不可逆共价结合机制能够强效且持续地抑制FGFR2，包括早期FGFR抑制剂可能出现的许多耐药突变。与早期的泛FGFR抑制剂不同，它选择性靶向FGFR2，同时最大限度地减少了脱靶异构体毒性。此次FDA批准为晚期胆管癌患者直接带来了一种重要的下一代精准医学选择。”

Robin Kate Kelley医学博士，加州大学旧金山分校HelenDiller家族综合癌症中心血液与肿瘤学部医学教授：

“Lyrfigtu在ReFocus试验患者中实现了非常深刻且持久的治疗缓解。除了45.7%的确认ORR本身已说明问题外，我亲眼目睹了自己的许多患者由于在该治疗中实现了显著的肿瘤缩小，得以重新获得有意义的生活质量并与亲人共度宝贵时光。”

Alison Schram医学博士，纪念斯隆凯特琳癌症中心妇科肿瘤内科医生：

“这些结果代表了FGFR2融合阳性CCA患者的重大进步，该疾病历史上治疗选择有限且预后不佳。Lyrfigtu展现出持久的缓解和可管理的安全性特征，为患者提供了一种急需的治疗选择。这些结果也强化了诊断时进行分子检测的重要性，以便将患者匹配到最可能获益的疗法。”

Elevar继续在正在进行的临床开发项目中评估Lyrfigtu用于其他适应症，包括其他FGFR2改变的实体瘤研究。任何未来适应症均需经过监管审评和批准。