FDA批准达沙替尼(Dasatinib)用于治疗一种罕见血癌

2010年10月28日，美国食品药品管理局（FDA）批准达沙替尼(Dasatinib)的一项新适应症，用于在首次诊断时治疗一种罕见血癌。该癌症称为费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病（Ph+CP-CML），是一种与基因异常相关的缓慢进展的血液和骨髓疾病。

达沙替尼(Dasatinib)是一种口服激酶抑制剂，据认为可抑制某些导致癌细胞生长的蛋白质的活性。这一作用使骨髓开始生成正常的红细胞和白细胞。

2006年6月，FDA加速批准达沙替尼(Dasatinib)用于治疗对既往治疗耐药或对既往治疗不耐受的CP-CML成人患者，既往治疗包括格列卫（伊马替尼）。2009年5月，在早期临床研究的24个月随访数据确认该治疗的安全性和有效性后，该机构将达沙替尼(Dasatinib)转为常规批准。

FDA批准用于治疗各种形式CML的其他药物包括2001年5月获批的格列卫，以及2007年10月获批的达希纳（尼洛替尼）。

FDA对达沙替尼(Dasatinib)用于Ph+CP-CML授予优先审评。

这是根据加速批准途径获批用于Ph+CP-CML的第三种药物。加速批准是一种程序，允许FDA基于被认为可合理预测临床获益的终点，批准一种药物治疗存在未满足医疗需求的严重疾病。要求公司收集额外的长期疗效和安全性信息数据，以确认药物获益。加速批准项目在确证性临床试验进行期间，使患者能更早获得有前景的新药。

FDA药物评价与研究中心肿瘤药物产品办公室主任理查德·帕兹杜尔医学博士说：“这些药物极大地改变了CML患者的生活，其他CML研究的结果继续表明，在疾病较早阶段研究抗癌药物的重要性。”

在CML中，过多血液干细胞发育成一种称为粒细胞的白细胞。这些粒细胞异常，不会成为健康的白细胞。这些细胞可在血液和骨髓中积聚，因此健康白细胞、红细胞和血小板的空间减少。当这种情况发生时，可能发生感染、贫血或意外出血。

一项针对CP-CML患者的开放标签随机临床试验评估了达沙替尼(Dasatinib)的安全性和有效性。该试验测量完全细胞遗传学缓解（CCyR）和细胞遗传学缓解（MCyR），这些是基于基因的指标，反映恶性细胞对治疗的反应程度。达沙替尼(Dasatinib)最常见报告的不良反应包括骨髓活动减少，导致红细胞、白细胞和血小板减少（骨髓抑制）、液体潴留、腹泻、头痛、肌肉骨骼疼痛和皮疹。