2026年4月27日，阿斯利康的Saphnelo（anifrolumab）已在美国获批用于自我给药，作为每周一次的自动注射器（Saphnelo Pen），在标准治疗基础上用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）患者。
提供更大灵活性和便利性
该批准使首创的Saphnelo Pen能够惠及更广泛的患者群体，提供更大的灵活性和便利性。
美国食品药品监督管理局的批准基于III期TULIP-SC试验的结果。该试验显示，在接受标准治疗的中重度SLE参与者中，与安慰剂相比，皮下给药Saphnelo在疾病活动度方面实现了统计学显著且具有临床意义的降低。TULIP-SC试验的完整结果已于2026年1月发表在《关节炎与风湿病学》杂志上。
观察到的安全性特征与已知的静脉输注Saphnelo的临床特征一致。
专家评论：为更多患者带来便利和可及性
TULIP-SC试验的主要研究者、阿勒格尼健康网络医学研究所主席、AHN自身免疫研究所狼疮卓越中心主任Susan Manzi医学博士、公共卫生学硕士表示：“anifrolumab作为自我给药的自动注射器获批是一个令人振奋的消息，因为它使这种重要药物对更多患者来说更加方便和可及。凭借其显著降低疾病活动度和器官损伤风险的能力，anifrolumab一直是狼疮治疗中急需的创新。狼疮是一种严重的、常常令人衰弱的自身免疫性疾病，影响着全球数百万人。”
美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Louise Vetter表示：“FDA批准anifrolumab的皮下给药选择是狼疮社区一个激动人心的里程碑，因为它为系统性红斑狼疮患者提供了更多便利和选择治疗地点和方式的自由。”
阿斯利康生物制药业务部执行副总裁Ruud Dobber表示：“自上市以来，Saphnelo静脉输注已帮助数万名系统性红斑狼疮患者以更少的类固醇实现更低的疾病活动度，并被证明可帮助许多人达到缓解。Saphnelo Pen的批准代表着在将Saphnelo的临床益处扩展到更多系统性红斑狼疮患者方面迈出了重要一步。”
疾病负担与治疗现状
SLE是美国年轻女性的主要死亡原因之一，在亚裔、黑人或西班牙裔人群中更为常见。虽然口服皮质类固醇常用于缓解SLE症状，但它们与不良事件相关，且不针对疾病的潜在驱动因素。近期临床指南的更新提升了以缓解或低疾病活动度为治疗目标以及最小化口服皮质类固醇使用的重要性。
Saphnelo的全球监管状态
Saphnelo的皮下给药已在欧盟和日本获批，并正在全球多个其他国家进行监管审评。Saphnelo静脉输注已在全球70多个国家（包括美国和欧盟）获批用于治疗中重度SLE。迄今为止，全球已有超过40,000名患者接受了Saphnelo治疗。Saphnelo静脉输注是首个在为期四年的安慰剂对照III期试验中具有SLE缓解数据的生物制剂，并采用DORIS缓解标准进行评估。
财务安排
阿斯利康于2004年通过与Medarex,Inc.的独家许可和合作协议获得了Saphnelo的全球权利。Medarex在2009年被百时美施贵宝收购后，其共同推广产品的选择权终止。根据2025年更新的协议，阿斯利康将就Saphnelo在美国的销售向BMS支付中等两位数的特许权使用费。
关于系统性红斑狼疮
SLE是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击体内健康组织。它是一种慢性复杂疾病，有多种临床表现，可影响多个器官，并引起一系列症状，包括疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热。
全球有超过340万人受SLE影响。患有SLE可能是痛苦和令人衰弱的，对患者的心理和经济状况产生深远影响。据估计，50%的SLE患者在确诊后五年内因长期使用皮质类固醇和疾病活动而出现不可逆的器官损伤。即使每日类固醇使用量减少一小部分也能降低器官损伤风险。
TULIP-SC试验详情
TULIP-SC是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在标准治疗下，皮下给药anifrolumab与安慰剂相比在18至70岁中重度SLE参与者中的疗效和安全性。
主要终点是在第52周使用基于英伦群岛狼疮评估组的综合狼疮评估（BICLA）评估的疾病活动度降低。BICLA要求基线时所有有疾病活动的器官均有改善，且无新发耀斑。
在TULIP-SC试验中，Saphnelo在一系列结局指标中显示出具有临床意义的效应：在将口服皮质类固醇逐渐减量至低剂量时SLE疾病活动度降低，更多患者更快达到BICLA应答，首次耀斑时间数值上延迟。在预设的次要和探索性终点中，接受Saphnelo治疗的患者有29.0%达到DORIS缓解，40.1%达到低水平疾病活动度。
参与者按1:1随机分配接受120mg皮下剂量anifrolumab或通过预填充一次性注射器给药的安慰剂。当首批220名参与者达到第52周或退出研究时进行了计划的中期分析。该试验还包括一个为期52周的开放标签延长期，适用于完成52周治疗期的参与者。
SaphneloPen与给药方式
Saphnelo将通过每周一次的120mg自动注射器或预填充注射器进行皮下自我给药。
Saphnelo的皮下给药已在欧盟和日本获批。自2021年起，Saphnelo已可通过医疗专业人员在医院或诊所环境中进行静脉输注。Saphnelo Pen为患者提供了在诊所外自我给药或通过医疗专业人员或护理人员以简单流程支持给药的选择。
关于Saphnelo
Saphnelo（anifrolumab）是一种首创的全人源单克隆抗体，与I型干扰素受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。I型IFN（如IFN-α、IFN-β和IFN-κ）是参与调节SLE炎症通路的细胞因子。
Saphnelo静脉输注是首个在为期四年的安慰剂对照III期试验中具有SLE缓解数据的生物制剂，采用DORIS缓解标准进行评估。DORIS缓解定义为临床SLEDAI-2K评分为0、医生整体评估<0.5、泼尼松龙/等效口服皮质类固醇剂量≤5mg/天，以及免疫抑制剂（包括生物制剂）的稳定维持剂量。
Saphnelo正在I型IFN起关键作用的疾病中继续进行评估，包括在皮肤红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和狼疮性肾炎中的III期试验。
阿斯利康呼吸与免疫学领域
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