2026年3月26日，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项积极意见，建议授予药品nadofaragene firadenovec（Adstiladrin）有条件上市许可。由于Adstiladrin是一种先进治疗药物，CHMP的积极意见基于先进治疗委员会的评估。
完整适应症
Adstiladrin作为单药治疗，适用于对卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌伴有原位癌（伴或不伴乳头状肿瘤）的成人患者。
剂型与活性成分
Adstiladrin将以3×10¹¹病毒颗粒/ml的膀胱内混悬液形式供应。其活性成分为nadofaragene firadenovec，一种抗肿瘤细胞和基因疗法（ATC代码：L01XL10）。Nadofaragene firadenovec是一种基于非复制重组5型腺病毒载体的基因疗法，含有人IFNα2b转基因。经膀胱内给药后，病毒颗粒进入肿瘤细胞和膀胱尿路上皮，导致在这些细胞中表达IFNα2b蛋白，进而激活抗肿瘤免疫反应。
临床获益与有效性
Adstiladrin的获益基于一项单臂、开放标签、多中心关键研究，在103名目标人群中，完全缓解率为53.4%（95%置信区间43.3-63.3），中位缓解持续时间为9.7个月。
最常见副作用
Adstiladrin最常见的副作用包括：灌注部位分泌物、膀胱痉挛、尿急、血尿、排尿困难、尿路感染、下尿路疼痛、尿频、疲劳、发热、寒战、头痛和腹泻。
使用说明
Adstiladrin的治疗应在临床中心启动和给药，并由具有NMIBC患者管理经验的医生监督。
关于该产品使用的详细建议将在产品特性摘要中描述，该摘要将在欧盟委员会批准上市许可后，以所有欧盟官方语言发布在EMA网站上。
积极意见摘要的发布不影响欧盟委员会的最终决定，该决定通常会在意见通过后67天内作出。
有条件上市许可说明
当药品满足了未满足的医疗需求，且其即刻可及性对公共健康的获益超过了仍需额外数据所带来的风险时，可授予该药品有条件上市许可。上市许可持有人被期望在后续阶段提供全面的临床数据。
