2026年1月12日，和誉医药控股有限公司（以下简称"和誉医药"）宣布，其自主研发的新型口服高选择性强效小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂Pimicotinib（ABSK021）用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统治疗的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理。
Pimicotinib的研发
Pimicotinib由和誉医药独立研发，公司已将该药物的全球商业化权益授权给德国达姆施塔特默克集团。2025年12月，Pimicotinib获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗手术切除可能导致功能限制或较严重并发症的有症状腱鞘巨细胞瘤成人患者。目前，该药物在其他市场的上市申请也正在相关监管机构的审评过程中。
Pimicotinib的新药申请
Pimicotinib的新药申请之所以能获得FDA受理，是基于一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期MANEUVER临床试验所展现的扎实疗效与安全性数据。在该试验中，每日口服一次Pimicotinib的腱鞘巨细胞瘤患者，在治疗第25周时，经盲态独立审查委员会依据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）评估的客观缓解率（ORR）这一主要终点，取得了具有统计学意义的显著改善。
该试验还显示，在与腱鞘巨细胞瘤患者报告关键结局相关的所有次要终点方面，均实现了具有统计学意义和临床意义的改善，包括关节活动度与身体功能提升，以及关节僵硬与疼痛症状减轻。
中位随访时长14.3个月的长期研究结果进一步表明，从研究起始便接受Pimicotinib治疗的患者，其客观缓解率随治疗时间的延长持续上升。
腱鞘巨细胞瘤
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，常发生于关节内或关节周围，可导致患病关节出现进行性肿胀、僵硬及活动能力下降，严重影响患者的日常活动与生活质量。若未得到及时治疗或出现复发，该肿瘤可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。随着Pimicotinib在全球主要市场的上市申报工作有序推进，这款每日口服一次的药物有望为腱鞘巨细胞瘤患者提供一种有效且耐受性良好的治疗选择，助力解决该疾病治疗领域尚未被满足的临床需求。
关于Pimicotinib
Pimicotinib是由和誉医药自主研发的新型口服高选择性强效小分子集落刺激因子1受体抑制剂。2024年11月，和誉医药公布了Pimicotinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤的全球III期MANEUVER研究的阳性结果。目前，该药物已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗手术切除可能导致功能限制或较严重并发症的有症状腱鞘巨细胞瘤成人患者。2023年12月，和誉医药与德国达姆施塔特默克集团就Pimicotinib的商业化权益达成协议，根据协议约定，德国达姆施塔特默克集团负责该药物的全球商业化工作。
在中国以外地区，Pimicotinib已获得美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局授予的优先药物（PRIME）认定。
