2025年12月22日，卡尔维斯塔制药公司宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准其新型血浆激肽释放酶抑制剂EKTERLY(Sebetralstat)的生产与上市申请，用于治疗12岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。依克特利是日本获批的首款且唯一一款用于遗传性血管性水肿的口服按需治疗药物。
EKTERLY将由卡尔维斯塔在日本的合作伙伴科研制药株式会社负责在日本的商业化运营。科研制药将在该药物被纳入日本国民健康保险制度(NHI)后，尽快启动依克特利的上市工作。
关于孤儿药资格认定
2024年12月，卡尔维斯塔在日本获得了依克特利的孤儿药认定。此次获批基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该试验是迄今为止针对遗传性血管性水肿开展的规模最大的临床研究。2024年5月，《新英格兰医学杂志》刊发了KONFIDENT试验的相关数据。该试验在全球20个国家的66个临床中心招募了136名遗传性血管性水肿患者，并对其进行了随机分组。
自2025年7月3日以来，依克特利已在全球主要市场获得7项监管批准，包括美国、英国、欧盟、瑞士、澳大利亚、新加坡及日本。各项批准均授权其用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿急性发作。
关于遗传性血管性水肿
遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，其病因是C1酯酶抑制剂(C1INH)缺乏或功能异常，进而导致激肽释放酶-激肽系统失控激活。遗传性血管性水肿患者会出现身体多个部位的组织肿胀发作，症状痛苦且影响正常生活，若肿胀发生在关键部位，甚至可能危及生命。治疗指南建议，应尽早对发作进行干预，以防止肿胀加重并缩短发作持续时间，且无论发作部位或严重程度如何，均应考虑进行治疗。
关于EKTERLY(Sebetralstat)
EKTERLY(Sebetralstat)是一款新型血浆激肽释放酶抑制剂，已在美国、欧盟、英国、瑞士、澳大利亚、新加坡及日本获批，用于治疗12岁及以上人群的遗传性血管性水肿急性发作。作为首款且唯一一款口服按需治疗遗传性血管性水肿的药物，依克特利可有效且安全地治疗疾病发作，且无需承受注射带来的负担。目前，有关该药物用于2-11岁儿童的研究正在进行中，针对全球多个关键市场的监管申请也在审评过程中。依克特利有望成为全球遗传性血管性水肿管理的基础疗法。
关于卡尔维斯塔制药公司
卡尔维斯塔是一家全球性制药企业，致力于为受罕见病困扰且存在显著未被满足医疗需求的患者，提供改变生活的口服疗法。卡尔维斯塔团队自主发现并研发了依克特利——首款且唯一一款用于遗传性血管性水肿的口服按需治疗药物，并持续与全球遗传性血管性水肿患者群体紧密合作，以改善该疾病在全球范围内的治疗与护理水平。如需了解更多关于卡尔维斯塔的信息或在领英、X平台、脸书及照片墙关注官方账号。
关于科研制药株式会社
科研制药是日本一家专业制药企业，在骨科和皮肤科领域的新型药物研发与商业化方面拥有丰富经验。该公司将研发资源集中于免疫系统、神经系统、感染性疾病及存在未被满足医疗需求的罕见病等领域。科研制药秉持通过研发和推广优质药物改善患者生活质量的理念。
