9月7日，武田制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准VONVENDI®[重组血管性血友病因子]的补充生物制品许可申请（sBLA），将其适应症扩展至：包括1型和2型在内的成人血管性血友病患者的常规预防治疗（以降低出血事件发生频率），以及儿童血管性血友病患者的按需治疗及围手术期出血管理。此前，VONVENDI已获批用于成人血管性血友病患者的按需治疗及围手术期治疗，以及接受按需治疗的重度3型成人血管性血友病患者的常规预防治疗。
目前，VONVENDI可用于广泛人群的血管性血友病患者，且是唯一获批用于成人及儿童血管性血友病患者的重组血管性血友病因子（VWF）替代疗法。
关于血管性血友病
血管性血友病是最常见的出血性疾病，仅美国就有超300万人受其影响，男女患病比例相当。血管性血友病患者体内的血管性血友病因子（VWF）水平偏低或功能异常，而VWF是一种协助血液凝固的蛋白质。这可能引发危及生命的出血（如外伤后、手术后、消化道出血、牙科操作后或分娩时出血）、持续性鼻出血、月经量过多或经期延长，以及易出现瘀伤，这些症状会对患者生活质量产生重大影响。
关于VONVENDI
VONVENDI是一种注射用药物，旨在补充体内缺失或功能异常的VWF，具有独特的长半衰期（成人50IU/kg剂量下为22.6小时，儿童为14.3小时）。此次批准基于三项临床试验的数据——一项针对成人血管性血友病患者的3期试验（NCT02973087）、一项针对儿童血管性血友病患者的3期试验（NCT02932618）、一项针对成人及儿童血管性血友病患者的3b期延续试验（NCT03879135）——以及支持性真实世界数据。
