2025年9月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了吉西他滨膀胱内给药系统（商品名：Inlexzo，由杨森生物技术公司研发），用于治疗对卡介苗（BCG）无应答、伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌（CIS）成年非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。该吉西他滨膀胱内给药系统与导尿管及管心针共同包装，其中管心针用于协助给药系统通过导尿管植入膀胱。

关于吉西他滨的完整处方信息，将在FDA药品信息平台（Drugs@FDA）上公布。

吉西他滨疗效数据来源

该药物的疗效数据基于SunRISe-1试验（临床试验编号：NCT04640623）的2队列研究结果。这是一项单臂、多中心临床试验，共纳入83例经尿道切除术后确诊为对卡介苗无应答、伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌型非肌层浸润性膀胱癌患者。患者接受吉西他滨膀胱内给药系统治疗，方案为每3周一次，持续6个月，之后每12周一次，最长持续18个月。

在治疗初始两年内，每12周通过膀胱镜检查和尿细胞学检查评估肿瘤状态；两年后，至少每24周进行一次膀胱镜检查。在治疗开始后的第24周和第48周，需对患者进行强制性活检。

主要疗效评价指标包括“任何时间点的完全缓解（CR）”和“缓解持续时间（DOR）”。其中，完全缓解定义为膀胱镜检查（必要时结合经尿道膀胱肿瘤切除术/活检）结果及尿细胞学检查结果均为阴性；各时间点的完全缓解评估均基于中心病理审查结果。

关于吉西他滨处方信息

处方信息中包含多项警告与注意事项，具体包括：膀胱穿孔患者使用吉西他滨膀胱内给药系统的风险、延迟膀胱切除术可能导致膀胱癌转移的风险、磁共振成像（MRI）检查安全性，以及胚胎-胎儿毒性。

吉西他滨膀胱内给药系统每次向膀胱内释放225毫克吉西他滨，每次植入后需在膀胱内留置3周，之后再取出。该给药系统的给药频率为：前6个月每3周一次，最多给药8剂；之后每12周一次，最多给药6个月（共6剂）；或持续给药至出现持续性或复发性高级别非肌层浸润性膀胱癌、疾病进展，或出现无法耐受的毒性反应时停止。

吉西他滨审批情况

本次审批采用了“实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目”，该项目允许在完整临床申请提交前提前提交部分数据，以简化审查流程；同时还参考了“评估辅助文件”——这是由申请人自愿提交的材料，旨在为FDA的审查工作提供支持。

该申请获得了FDA的“优先审评”资格，吉西他滨膀胱内给药系统此前还获得过“突破性疗法认定”。关于FDA各类加速审批项目的详细信息，可参考《行业指南：针对严重疾病的加速项目——药品和生物制品》。