9月3日，勃林格殷格翰公司今日宣布，其HERNEXEOS®(纵格列替尼片)已获美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定，用于治疗肿瘤携带HER2(ERBB2)酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，且为一线治疗方案。

关于突破性疗法认定

该突破性疗法认定基于Beamion-LUNG1临床试验的结果，该试验评估了HERNEXEOS®(纵格列替尼片)作为HER2(ERBB2)突变型晚期非小细胞肺癌的一线治疗方案。此前，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准HERNEXEOS用于既往接受过治疗的HER2(ERBB2)突变型晚期非小细胞肺癌患者。

突破性疗法认定的授予标准为：针对严重疾病的药物，若初步临床证据显示其相较于现有疗法可能具有显著改善效果，则可获得该认定，以加速其研发与审评。

勃林格殷格翰公司将在即将于9月召开的世界肺癌大会(WCLC)和10月召开的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上，公布HERNEXEOS的最新研究数据及更新数据。

关于HERNEXEOS®

HERNEXEOS是一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可选择性抑制HER2，同时对野生型表皮生长因子受体(EGFR)具有良好的选择性(即对其抑制作用弱)，从而减少相关毒性反应。勃林格殷格翰公司正在针对多种携带HER2改变的晚期实体瘤，开展HERNEXEOS的相关研究。

该疗法已获中国国家药品监督管理局(NMPA)有条件批准，作为单药治疗用于肿瘤携带HER2(ERBB2)激活突变、且既往接受过至少一线全身治疗的不可切除、局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。近期，该药物还获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予的突破性疗法认定，用于治疗肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌成年患者，且为一线治疗方案。此外，这种口服靶向治疗药物还在日本获得了孤儿药认定。

关于非小细胞肺癌(NSCLC)

肺癌是全球致死率最高的癌症类型。预计到2040年，全球肺癌发病率将超过300万例。非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型。由于缺乏典型症状且易出现误诊，大多数非小细胞肺癌患者确诊时已处于III期或IV期，此时癌症已发生局部转移或远处器官转移。对于转移性非小细胞肺癌，历史上估计的5年生存率不足10%。晚期非小细胞肺癌患者的日常生活会受到严重的身体、心理及情感层面的负面影响。

关于Beamion临床试验项目

BeamionLUNG-1试验(NCT04886804)：这是一项开放标签、I期剂量递增临床试验，同时包含剂量确认与扩展阶段，旨在评估纵格列替尼单药治疗携带HER2改变的不可切除或转移性实体瘤患者的疗效与安全性。该研究分为两部分：第一部分纳入既往治疗失败、携带HER2改变(包括突变、扩增、过表达和融合)的多种晚期癌症成年患者；第二部分则纳入HER2突变型非小细胞肺癌患者。

BeamionLUNG-2试验：这是一项III期、开放标签、随机、活性对照临床试验，计划纳入416例携带HER2酪氨酸激酶结构域突变的不可切除或转移性非鳞非小细胞肺癌患者，旨在比较纵格列替尼与标准治疗方案的疗效差异。