8月29日，FDA已批准Wayrilz用于治疗“既往治疗应答不足”的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者。此次批准基于关键的III期LUNA3研究，该研究中Wayrilz达到了主要终点和次要终点，证实其对维持血小板计数稳定及改善ITP其他症状具有积极作用。

作为一款新型口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，Wayrilz可通过多重免疫调节作用靶向免疫系统中的不同通路，从而帮助解决ITP的根本病因。

关于LUNA3研究

LUNA3研究(临床试验编号：NCT04562766)是一项随机、多中心III期研究，旨在评估Wayrilz与安慰剂治疗成人及青少年持续性或慢性ITP的疗效与安全性。研究设计，患者每日口服两次Wayrilz400mg或安慰剂，首先进入12-24周的双盲治疗期，随后进入28周的开放标签治疗期。

全球监管进展与资格认定

2025年6月，Wayrilz已在阿联酋获批，用于“既往治疗应答不足或不耐受”的成人持续性或慢性ITP患者；

目前，Wayrilz用于治疗ITP的申请正在欧盟和中国接受监管审查；

美国FDA已授予Wayrilz治疗ITP的快速通道资格和孤儿药资格，日本和欧盟也授予其类似的孤儿药资格；

近期，FDA进一步授予Wayrilz另外三种罕见病的孤儿药资格，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关疾病(IgG4-RD)和镰状细胞病(SCD)；

此外，Wayrilz治疗IgG4-RD的申请还获得了FDA快速通道资格和欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格。

关于Wayrilz

Wayrilz(通用名：rilzabrutinib)是首款用于ITP的BTK抑制剂，通过多重免疫调节作用解决疾病根本病因。目前其在美国的适应症为“既往治疗应答不足”的成人持续性或慢性ITP，在阿联酋的适应症为“既往治疗应答不足或不耐受”的成人持续性或慢性ITP。

BTK(布鲁顿酪氨酸激酶)在B细胞、巨噬细胞及其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病进程和炎症通路中发挥关键作用。借助赛诺菲的TAILOREDCOVALENCY®(定制共价结合)技术，Wayrilz可实现对BTK靶点的选择性抑制。

目前，Wayrilz正针对多种罕见病开展研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关疾病(IgG4-RD)和镰状细胞病(SCD)。需注意的是，这些新增适应症仍处于研究阶段，尚未获得监管机构批准。