梗阻性肥厚型心肌病药物玛伐凯泰的作用机制及治疗效果解析

导读：玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为迈凡妥，是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，特别是继发于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人，以改善功能能力和症状。这篇文章主要讲了玛伐凯泰的作用机制、试验效果、国际认可、贮藏方式和用法用量等内容。

作用机制

玛伐凯泰的作用机制是通过抑制β-心肌肌球蛋白-S1的磷酸释放速率，降低稳态ATP酶的活性，进而调节肌球蛋白化学机械周期中的多个步骤，包括减少限速步骤（磷酸释放）、减少myosin-S1头部的数量以及降低肌球蛋白与ADP-肌动蛋白结合的速率和ADP从myosin-S1中释放的速率。玛伐凯泰通过选择性降低心肌肌球蛋白重链的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥的过量形成，促使整个肌球蛋白群体转向节能的超松弛状态，从而抑制心肌过度收缩、改善舒张顺应性及能量代谢。

试验效果

在关键的III期临床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN中，玛伐凯泰显示出显著改善静息或Valsalva激发下左心室流出道（LVOT）压差、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级，并改善患者运动能力和生活质量。玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中显示出良好的耐受性，并且其安全性特征与既往研究一致，没有观察到新的安全性信号。

国际认可

玛伐凯泰已被纳入多个国际治疗指南，包括《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》和《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。

贮藏方式

玛伐凯泰药物应存放在常温下，通常为20°C至25°C，同时允许在15°C至30°C之间的偏移。此外，药物应避免暴露在过高或过低的温度下，以免损害其疗效。药物还应避免阳光直射和潮湿环境，并放置在儿童无法触及的地方。

用法用量（仅供参考）

玛伐凯泰的推荐剂量为起始剂量5mg，每日口服一次，不考虑食物摄入。剂量可以根据患者的具体情况进行调整，最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。在使用玛伐凯泰或任何其他药物时，患者应遵循医生的处方和指导，并定期进行评估以确保治疗的安全性和有效性。

玛伐凯泰为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，并在全球范围内获得了认可和推荐。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。