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盐酸沙丙蝶呤颗粒如何发挥作用？
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盐酸沙丙蝶呤颗粒中的盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式，四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性，对于一些患有轻度PKU的患者，沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。
盐酸沙丙蝶呤颗粒由天然四氢生物素化学合成，是苯丙氨酸氢氧化酶、酪氨酸氢氧化酶和色氨酸氢氧化酶的辅酶。 对于基于四氢生物素缺乏的高苯丙氨酸血症患者，补充本制剂会降低苯丙氨酸水平。 对于四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症患者，本制剂可通过增加苯丙氨酸羟化酶的稳定性，激活残余活性而降低苯丙氨酸值。
参考资料： FDA说明书更新于2024年8月，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207200
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