盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种口服合成制剂，属于四氢生物蝶呤(BH4)的稳定形式。其通过模拟天然BH4的辅助因子作用，增强苯丙氨酸羟化酶(PAH)活性，促进苯丙氨酸代谢为酪氨酸，从而降低血液中苯丙氨酸浓度。

药品称呼

通用名称：盐酸沙丙蝶呤颗粒

英文名称：Sapropterin Dihydrochloride Granules

适应靶点

苯丙氨酸羟化酶(PAH)

适应症和适应人群

适应症：用于经BH4反应性测试确认的苯丙酮尿症(PKU)患者的长期治疗，需与低苯丙氨酸饮食联合使用。

适应人群：确诊为BH4反应性PKU的成人和儿童患者。

规格与性状

规格：0.4g*100包/盒；

性状：白色至类白色颗粒，可溶于水后口服。

主要成分

活性成分：盐酸沙丙蝶呤

辅料：乳糖、微晶纤维素等

用法用量

推荐剂量：初始剂量为每日2-5mg/kg体重，根据血苯丙氨酸水平调整，最大日剂量不超过20mg/kg。

服用用法：将颗粒溶于水或果汁中，餐后服用，每日一次。

剂量调整：需定期监测血苯丙氨酸浓度，由医生根据患者个体反应调整剂量。

不良反应

常见不良反应：头痛、腹泻、腹痛、鼻咽炎、呕吐。

严重不良反应：过敏反应(如皮疹、呼吸困难)、低苯丙氨酸血症(罕见)。若出现严重不良反应，需立即停药并就医。

注意事项

1、仅限经BH4反应性测试确认的PKU患者使用。

2、治疗期间需持续监测血苯丙氨酸浓度，避免过度降低导致低苯丙氨酸血症。

3、对盐酸沙丙蝶呤颗粒或辅料过敏者禁用。

4、颗粒需完全溶解后服用，避免直接吞服干颗粒。

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女：尚无充分数据，需权衡利弊后使用。

儿童：安全性和有效性已确认，需根据体重调整剂量。

老年人：临床数据有限，建议谨慎使用。

禁忌症

对盐酸沙丙蝶呤或辅料过敏者。

非BH4反应性PKU患者。

药物相互作用

目前尚无明确药物相互作用报道。与其他药物联用时，建议咨询医师。

药物过量

过量可能导致血苯丙氨酸水平过低。若发生，应立即停药并采取支持治疗。

药代动力学

吸收：口服后快速吸收，达峰时间约3小时。

分布：广泛分布于体液，蛋白结合率低。

代谢：主要通过肝脏代谢为无活性产物。

排泄：主要经肾脏排出，半衰期约6-8小时。

贮存方法

避光、密封保存于25℃以下，置于儿童无法触及处。

研发公司

日本第一三共