艾伏尼布的作用是什么？

艾伏尼布可通过抑制IDH1突变发挥作用。
艾伏尼布是靶向治疗药物，主要针对IDH1突变的情况。通过抑制IDH1突变引起的酶活性降低，以及抑制突变酶在细胞代谢中产生的异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)，从而阻断异常代谢激活信号通路，影响癌细胞的增殖和存活，发挥治疗作用。
艾伏尼布在体外抑制选定的IDH1 R132突变体的浓度比野生型IDH1低得多。在IDH1突变的AML小鼠异种移植模型中，艾伏尼布抑制突变的IDH1酶导致2- HG水平降低并在体内外诱导骨髓分化。
在IDH1突变的AML患者的血液样本中，艾伏尼布体外降低了2-HG 水平，减少了原始细胞计数，增加了成熟髓样细胞的百分比。