
米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。2017年4月28日,美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市,用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。
米哚妥林是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3, FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变,与患者预后较差相关。
在一项随机试验中,对717名此前未接受AML治疗的患者进行了米哚妥林治疗AML的安全性和有效性的研究。结果显示,米哚妥林加标准化疗在总生存方面优于安慰剂加标准化疗(风险比[HR] = 0.77,P = .016)。两组均未达到中位生存期。中位无事件生存期为8.2个月vs 3.0个月(HR = 0.78,P = .005)。
米哚妥林治疗AML的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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